Bristol Myers Squibb a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé une autorisation accélérée à Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel ; liso-cel), une thérapie cellulaire CAR (chimeric antigen receptor) dirigée contre le CD19, pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (FL) récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins deux lignes antérieures de traitement systémique. Cette indication fait l'objet d'une approbation accélérée basée sur le taux de réponse et la durée de la réponse. Le maintien de l'autorisation pour cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation.

Breyanzi est également inclus dans les directives de pratique clinique en oncologie du National Comprehensive Cancer Network (NCCN®) pour les lymphomes à cellules B en tant que recommandation de catégorie 2A pour le traitement de troisième ligne et les traitements ultérieurs du FL en rechute ou réfractaire. Pour le FL en rechute ou réfractaire, Breyanzi est administré en perfusion unique avec une dose unique contenant 90 à 110 x 106 cellules T viables CAR-positives. Historiquement, la FL a été considérée comme une maladie incurable et les patients rechutent fréquemment après un traitement de première ligne, le pronostic s'aggravant après chaque rechute.

Malgré les progrès réalisés en matière de traitement, il existe un besoin non satisfait d'options supplémentaires offrant des intervalles sans traitement avec des réponses complètes et durables. L'étude TRANSCEND FL de phase 2 comprenait le plus grand ensemble d'analyse primaire de patients atteints de FL en rechute ou réfractaire d'un essai clinique évaluant une thérapie par cellules CAR T dans cette population de patients. D'après les informations de prescription américaines (USPI), chez les patients traités par Breyanzi en troisième ligne plus et inclus dans l'ensemble d'analyse primaire de l'efficacité (n=94), le taux de réponse global (ORR) était de 95,7 % (IC à 95 % : 89,5-98,8).

L'ORR a été défini comme le pourcentage de patients ayant obtenu une réponse partielle ou complète selon les critères de Lugano, évalués par un comité d'examen indépendant (IRC). Le taux de réponse complète (RC) était de 73,4 % (IC 95 % : 63,3-82,0) et nécessitait une biopsie de la moelle osseuse négative pour être confirmé. Les réponses ont été rapides et durables, avec un délai médian de réponse d'un mois (intervalle : 0,6-3,3) et une durée médiane de réponse (DOR) non atteinte (IC 95% : 18,04-NR), 80,9% des répondeurs restant en réponse à 12 mois, et 77,1% des répondeurs restant en réponse à 18 mois.

Les résultats de l'analyse primaire de TRANSCEND FL présentés lors de la 2023 International Conference on Malignant Lymphoma ont montré un ORR de 97 % (IC 95 % : 91,6-99,4 ; p unilatéral < 0,0001) chez les patients évaluables sur le plan de l'efficacité (n=101), 94 % des patients ayant obtenu une RC (IC 95 % : 87,5-97,8 ; p unilatéral < 0,0001). Breyanzi a présenté un profil de sécurité cohérent et, dans l'ensemble des essais cliniques, un syndrome de libération de cytokines (SRC) de grade quelconque est survenu chez 53 % des patients, y compris un SRC de grade >3 chez 4 % d'entre eux. Le délai médian d'apparition était de 5 jours (intervalle : 1 à 63 jours).

Des événements neurologiques (EN) de tout grade sont survenus chez 31 % des patients, dont des EN de grade >3 chez 10 % d'entre eux. Le délai médian d'apparition des EN était de 8 jours (intervalle : 1 à 63 jours). Le profil de sécurité de Breyanzi permet d'envisager un traitement et une prise en charge ambulatoires des patients.

Les patients de l'étude TRANSCEND FL ont été traités en hospitalisation et en ambulatoire. Bristol Myers Squibb propose divers programmes et ressources pour répondre aux besoins des patients et des soignants, et fournit un soutien qui permet l'accès aux thérapies, y compris Breyanzi. Bristol Myers Squibb soutient également l'expérience de traitement des patients et des médecins en fournissant Cell Therapy 360, une plateforme de service numérique, qui optimise l'accès aux informations pertinentes, aux mises à jour de fabrication et au soutien des patients et des soignants.