FibroGen, Inc. a annoncé la fin du recrutement des patients pour ZEPHYRUS-2, une étude clinique de phase 3 sur le pamrevlumab chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie pulmonaire chronique, progressive et mortelle. Trois cent soixante-douze (372) patients ont été recrutés pour ZEPHYRUS-2, un essai multicentrique de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du pamrevlumab chez les patients atteints de FPI. Le critère d'évaluation principal de l'étude est l'évolution de la capacité vitale forcée (CVF) à 48 semaines par rapport aux valeurs initiales.

Les données de base de ZEPHYRUS-2 sont attendues pour le milieu de l'année 2024. Pour plus d'informations sur ZEPHYRUS-2, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov (NCT04419558). La première étude du programme de développement clinique de phase 3 du pamrevlumab dans la FPI est ZEPHYRUS-1 (N=356).

Comme ZEPHYRUS-2, ZEPHYRUS-1 est un essai de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, dont le critère d'évaluation principal est le changement de la capacité vitale forcée (CVF) par rapport à la valeur initiale. Le pamrevlumab est un anticorps potentiel, premier de sa catégorie, développé par FibroGen pour inhiber l'activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (CTGF), un facteur commun dans les troubles fibrotiques et prolifératifs caractérisés par une cicatrisation persistante et excessive pouvant conduire à un dysfonctionnement et à une défaillance des organes. Le pamrevlumab est en phase 3 de développement clinique pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), du cancer du pancréas non résécable localement avancé (LAPC) et de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), et en phase 2/3 pour le traitement du cancer du pancréas métastatique.

La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track au pamrevlumab pour le traitement des patients atteints de FPI, de DMD et de LAPC. La Food and Drug Administration des États-Unis a également accordé au pamrevlumab la désignation de médicament pédiatrique rare pour le traitement des patients atteints de DMD. Le pamrevlumab a démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité qui a justifié les études cliniques en cours dans la FPI, la DMD et la LAPC.

Le pamrevlumab est un médicament expérimental dont la commercialisation n'a été approuvée par aucune autorité réglementaire. La fibrose pulmonaire idiopathique est une maladie pulmonaire chronique caractérisée par un déclin progressif et irréversible de la fonction pulmonaire, le tissu pulmonaire devenant endommagé, rigide et cicatrisé. À mesure que la cicatrisation des tissus progresse, le transfert de l'oxygène dans la circulation sanguine est de plus en plus perturbé, ce qui entraîne une perte irréversible de la fonction pulmonaire, ainsi qu'une morbidité et une mortalité élevées.

Les patients atteints de FPI présentent des symptômes débilitants, notamment un essoufflement et des difficultés à accomplir des tâches courantes, telles que marcher et parler. D'autres symptômes sont la toux chronique sèche et rauque, la fatigue, la faiblesse, la gêne thoracique, la perte d'appétit et la perte de poids. Au cours de la dernière décennie, l'affinement des critères de diagnostic et l'amélioration de la technologie d'imagerie par tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) ont permis un diagnostic plus fiable de la FPI sans qu'il soit nécessaire de procéder à une biopsie pulmonaire.

Aux États-Unis, la prévalence de la FPI est d'environ 120 000 patients, dont environ 30 000 sont diagnostiqués chaque année.