GENFIT a annoncé ses perspectives révisées pour 2024 et fait le point sur les progrès récents. Elafibranor dans la PBC : Ipsen a réalisé des progrès significatifs depuis l'annonce des données intermédiaires positives de l'essai pivot de phase 3 ELATIVE en juin 2023 : Forte présence des dirigeants à l'AASLD The Liver Meeting et présentation de résultats supplémentaires d'ELATIVE en tant que " late breaker ", y compris des données montrant une amélioration statistiquement significative (valeur p nominale < 0.05) sur les mesures multidimensionnelles du prurit (scores PBC-40 et 5D-itch) Publication des données de la phase 3 d'ELATIVE dans le New England Journal of Medicine Acceptation du dépôt réglementaire obtenue aux États-Unis, en Europe et au Royaume-Uni2 en moins de 6 mois après les données de base de la phase 3, et examen prioritaire accordé pour la NDA par la FDA américaine avec une date d'action cible de la PDUFA le 10 juin 2024 Lors de son Capital Market Day du 7 décembre, Ipsen a réitéré sa confiance dans l'elafibranor car son profil pourrait être très bénéfique pour les patients souffrant de PBC. Dans l'étude de phase 3 ELATIVE, l'elafibranor a permis d'obtenir un bénéfice significatif sur le critère composite principal, avec un taux de répondeurs élevé et un faible effet placebo.

Le critère secondaire clé de normalisation de l'ALP a été atteint - malgré un niveau initial élevé d'ALP - avec une signification statistique élevée, les améliorations du prurit sur les scores PBC-40 et 5D-itch ont également été statistiquement significatives et elafibranor a été généralement bien toléré avec un profil de sécurité bien documenté et cohérent avec les essais précédents.

L'acceptation des dossiers aux États-Unis et en Europe a déclenché le premier paiement d'étape pour GENFIT. La société s'attend également à des paiements d'étape supplémentaires après les lancements aux États-Unis et en Europe et devrait donc recevoir un total d'environ 89 millions d'euros d'ici la fin de l'année prochaine.

Ipsen a également indiqué qu'il s'attendait à ce que les ventes mondiales maximales dépassent 500 millions d'euros pour elafibranor dans la CBP. L'accord conclu avec Ipsen prévoit des redevances échelonnées à deux chiffres, ce qui pourrait se traduire par un flux de revenus très important pour GENFIT sur la base de ces redevances et de paiements d'étape supplémentaires. Ipsen a également indiqué qu'il développait elafibranor dans la cholangite sclérosante primitive (CSP), ce qui pourrait entraîner des revenus supplémentaires pour GENFIT dans le cadre de l'accord de licence.

Perspectives du pipeline pour 2024 Les efforts de R&D de GENFIT ont pivoté des maladies hépatiques chroniques vers les maladies hépatiques aiguës, avec un fort accent sur l'ACLF où le besoin médical non satisfait est très important, sans thérapies approuvées à l'heure actuelle. Les candidats thérapeutiques ont été stratégiquement sélectionnés sur la base de la physiopathologie de l'ACLF afin de s'attaquer aux voies les plus pertinentes via des modes d'action différenciés et complémentaires. En 2024, des progrès sont attendus sur tous les programmes de la franchise ACLF : VS-01 (technologie à base de liposomes conçue pour éliminer l'ammoniac et d'autres toxines ACLF du sang) : Phase 2 initiée avec lecture des données intermédiaires prévue pour mi-2024 NTZ (agent anti-inflammatoire et anti-bactérien visant à réduire l'inflammation systémique, et à entraver la libération de PAMPs5 et la translocation bactérienne) : reformulation et Phase 2 en préparation en 2024 avec une initiation d'étude de preuve de concept prévue pour 1H25 SRT-015 (inhibiteur d'ASK1, centré sur le foie, visant à inhiber la mort cellulaire, l'inflammation et la fibrose) : CLM-022 (inhibiteur de l'inflammasome NLRP3 visant à inhiber l'inflammation systémique et la mort cellulaire) : la preuve de concept préclinique devrait débuter en 2024 VS-02-HE (petite molécule visant à réduire l'hyperammoniémie, à stabiliser l'ammoniac sanguin et à prévenir l'encéphalopathie hépatique) : IND enabling studies starting in 2024 with completion expected in 2025 GENFIT développe également des actifs dans d'autres maladies du foie rares et potentiellement mortelles avec de forts besoins médicaux non satisfaits : GNS561 pour le cholangiocarcinome (CCA) : Les données intermédiaires de phase 1b sur les biomarqueurs sont attendues dès 1H24 VS-01 pour les troubles du cycle de l'urée (UCD) et les acidités organiques (OA) : IND permettant l'achèvement des études non cliniques prévu en 2024.