Harmony Biosciences Holdings, Inc. a lancé son étude d'enregistrement de phase 3, l'étude TEMPO, afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité du pitolisant en tant que traitement de la somnolence diurne excessive (SDE) et des symptômes comportementaux chez les patients âgés de six ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW). Le lancement de l'étude TEMPO fait suite à une réunion de fin de phase 2 réussie avec la Food & Drug Administration (FDA) américaine et à sa récente décision d'accorder la désignation de médicament orphelin (ODD) au pitolisant dans le syndrome de Prader-Willi. La désignation de médicament orphelin encourage l'avancement de thérapies prometteuses pour les maladies rares en offrant des crédits d'impôt pour le développement clinique, des dispenses de frais d'utilisation et sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation du médicament.

Environ 15 000 à 20 000 personnes aux États-Unis vivent avec le syndrome de Prader-Willi, la majorité d'entre elles présentant des symptômes comportementaux et plus de la moitié souffrant d'un syndrome de stress post-traumatique (SDP). Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour le SDE dans cette population de patients.

Le pitolisant est commercialisé sous le nom de WAKIX® aux États-Unis et est approuvé par la FDA pour traiter le SDE ou la cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie. Le pitolisant n'est pas approuvé pour les patients atteints du syndrome de Prader-Willi et est actuellement évalué comme agent expérimental dans cette population de patients.