HitGen Inc. a annoncé qu'elle avait conclu un accord de collaboration en matière de recherche avec LoQus23 Therapeutics Ltd., une société privée de biotechnologie qui découvre des thérapies à base de petites molécules ciblant la réparation aberrante des dommages causés à l'ADN pour traiter la maladie de Huntington et d'autres maladies à triplets répétés (TRD). HitGen appliquera sa plateforme technologique de bibliothèque codée par l'ADN (DEL) pour découvrir des composés qui se lient à certaines cibles présentant un intérêt pour LoQus23. Les maladies à répétition de triplets sont des troubles génétiques qui affectent principalement le système nerveux et sont causés par des expansions anormales de répétitions de trinucléotides.

Des études d'association à l'échelle du génome humain sur la maladie de Huntington et d'autres MRT ont démontré que les mesures cliniques de la maladie, telles que l'âge d'apparition et le taux de progression, sont modifiées de manière critique par des variantes génétiques qui augmentent l'activité de la voie de réparation des mésappariements. L'activité aberrante de cette voie entraîne de nouvelles expansions des répétitions de trinucléotides dans la séquence d'ADN. Cela se traduit à son tour par une toxicité accrue dans les neurones des régions vulnérables du cerveau, accélérant ainsi le rythme de la neurodégénérescence.

L'approche différenciée de LoQus23, basée sur la structure, cible les protéines de réparation des dommages à l'ADN avec des médicaments à petites molécules pour arrêter l'instabilité de l'ADN et ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres TRD. HitGen est un leader mondial dans le développement de la technologie DEL et de ses applications à la découverte précoce de médicaments à petites molécules. Afin d'explorer des thérapies pour les difficiles TRD, LoQus23 fournira de nouvelles cibles, et HitGen criblera ses vastes DEL de plus de 1,2 trillion de petites molécules contre ces cibles.