Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs pour l'étude de phase 3 OASIS-HAE sur le donidalorsen chez les personnes souffrant d'angio-œdème héréditaire (AOH). L'étude a atteint son objectif principal, à savoir la réduction du taux de crises d'angio-œdème chez les patients traités par donidalorsen (80 mg) par injection sous-cutanée toutes les 4 semaines (Q4W) (p < 0,001) ou toutes les 8 semaines (Q8W) (p = 0,004), par rapport au placebo. En outre, l'essai a montré que le donidalorsen a atteint une signification statistique pour tous les critères d'évaluation secondaires dans le groupe Q4W et pour les principaux critères d'évaluation secondaires dans le groupe Q8W.

Le donidalorsen a démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable dans l'étude, et il n'y a pas eu d'événements indésirables graves chez les patients traités avec le donidalorsen. L'AOH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui provoque des gonflements sévères, imprévisibles et fréquents de la peau, du tractus gastro-intestinal, du système respiratoire supérieur, du visage et de la gorge. Le Donidalorsen est un médicament prophylactique expérimental ciblant l'ARN, conçu pour cibler précisément et réduire au silence la production de prékallikréine (PKK), interrompant ainsi la voie qui mène aux crises d'AOH.

Sur la base de ces données, Ionis se prépare à soumettre une demande de nouveau médicament à la Food and Drug Administration des États-Unis. Otsuka, qui détient les droits exclusifs de commercialisation du donidalorsen en Europe, se prépare à soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments. Le donidalorsen a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et la procédure de désignation de médicament orphelin dans l'UE est en cours.

Ionis prévoit de présenter les résultats de la phase 3 OASIS-HAE lors d'un prochain congrès médical d'ici le milieu de l'année. Ionis prévoit également de communiquer les résultats de l'étude de phase 3 OASIS-Plus d'ici le milieu de l'année, qui comprend à la fois l'extension ouverte de l'essai de phase 3 et une cohorte distincte de patients qui sont passés au donidalorsen à partir d'un autre médicament prophylactique contre l'AOH.