Ionis Pharmaceuticals, Inc. annonce que la Food and Drug Administration des États-Unis approuve WAINUA de Ionis et AstraZeneca
Le 22 décembre 2023 à 00:55
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé WAINUA (eplontersen) de Ionis et AstraZeneca pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez les adultes, communément appelée hATTR-PN ou ATTRv-PN. WAINUA est le seul médicament approuvé pour le traitement de l'ATTRv-PN qui peut être auto-administré au moyen d'un auto-injecteur. L'approbation est basée sur l'analyse intérimaire positive de 35 semaines de l'étude de phase 3 NEURO-TTRansform qui a démontré que les patients traités avec WAINUA ont démontré des bénéfices constants et soutenus sur les critères d'évaluation principaux de la concentration sérique de transthyrétine (TTR) et de l'atteinte neuropathique mesurée par le score modifié d'atteinte neuropathique +7 (mNIS+7), ainsi que sur le critère d'évaluation secondaire clé de la qualité de vie (QoL) sur le questionnaire de qualité de vie de Norfolk - neuropathie diabétique (Norfolk QoL-DN).
Les résultats positifs de l'étude de phase 3 NEURo-TTRansform ont été publiés dans le Journal of the American Medical Association (JAMA), démontrant une fois de plus les bienfaits de WAINUA sur l'ensemble du spectre de l'ATTRv-PN à 35, 66 et 85 semaines. L'ATTRv-PN est une maladie débilitante qui entraîne des lésions des nerfs périphériques avec une incapacité motrice dans les cinq ans suivant le diagnostic et qui, sans traitement, est généralement fatale dans les dix ans qui suivent. WAINUA est un oligonucléotide conjugué à un ligand (LICA) conçu pour réduire la production de la protéine TTR à sa source.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre aux thérapies ciblant l'acide ribonucléique (ARN). La société a commercialisé cinq médicaments et dispose d'un pipeline dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants. Elle a neuf médicaments en phase III de développement et plusieurs autres médicaments en phase initiale et intermédiaire de développement. Les produits de la société comprennent SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI et WAYLIVRA. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique progressive, débilitante et souvent mortelle. QALSODY est un médicament antisens utilisé pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique à superoxyde dismutase 1 (SOD1-ALS), une maladie neurodégénérative rare qui entraîne une perte progressive des motoneurones conduisant à la mort. WAINUA est un médicament sous-cutané auto-administré, conjugué à un antisens (LICA), utilisé pour le traitement des adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
