Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats positifs d'une étude de prolongation ouverte (OLE) de phase 2 en cours, évaluant la sécurité et l'efficacité de son médicament prophylactique expérimental, le donidalorsen, chez des patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH), une maladie génétique rare et potentiellement mortelle. Au cours des deux années, les patients traités par donidalorsen par injection sous-cutanée ont montré une réduction moyenne globale et soutenue des taux de crises d'AOH de 96 % par rapport aux valeurs de base, passant de 2,70 à 0,06 crise par mois, dans tous les groupes de dosage. En outre, tous les patients traités par donidalorsen ont fait état d'une amélioration cliniquement significative de leur qualité de vie, telle que mesurée par le questionnaire sur la qualité de vie de l'angio-œdème (AE-QoL) sur une période de deux ans.

Le traitement par donidalorsen a été bien toléré dans les études et il n'y a pas eu d'effets indésirables graves. Les résultats de l'étude OLE sur deux ans confirment que le donidalorsen est une option de traitement prophylactique potentiellement convaincante pour les patients atteints d'angioedème héréditaire.