Johnson & Johnson a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel ; cilta-cel) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire qui ont reçu au moins une ligne de traitement antérieure, y compris un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur, et qui sont réfractaires à la lénalidomide. Avec cette approbation, CARVYKTI® devient le premier et le seul traitement ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) approuvé pour le traitement des patients atteints de myélome multiple dès la première rechute. L'approbation de la FDA est basée sur les résultats positifs de l'étude de phase 3 CARTITUDE-4, qui a démontré que l'utilisation précoce de CARVYKTI® réduisait le risque de progression de la maladie ou de décès de 59 % par rapport aux traitements standard - pomalidomide, bortezomib et dexaméthasone (PVd) ou daratumumab, pomalidomide et dexaméthasone (DPd) - chez les adultes atteints de myélome multiple en rechute et réfractaire à la lénalidomide, ayant reçu une à trois lignes de traitement antérieures.

L'étude, qui a été présentée lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2023 et publiée dans The New England Journal of Medicine, a également inclus et rapporté des résultats secondaires clés tels que la réponse globale (OR) et la survie globale (OS). CARVYKTI® est une thérapie cellulaire qui exploite le système immunitaire du patient, ou cellules T, pour combattre la maladie. Le traitement nécessite une formation, une préparation et une certification approfondies afin de garantir une expérience positive pour les patients.

Depuis l'approbation initiale en février 2022, Johnson & Johnson a fait des progrès significatifs dans la fabrication pour augmenter rapidement la production de CARVYKTI®. Le profil de sécurité de CARVYKTI® comprend une mise en garde encadrée concernant le syndrome de libération de cytokines (SRC), le syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (SNCAI), le parkinsonisme et le syndrome de Guillain-Barre et leurs complications associées, la lymphohistiocytose hémophagocytaire/syndrome d'activation des macrophages (HLH/SMA), les cytopénies prolongées et récurrentes et les tumeurs malignes secondaires, y compris le syndrome myélodysplasique, la leucémie myéloïde aiguë et les tumeurs malignes à cellules T. Les mises en garde et précautions comprennent une augmentation de la mortalité précoce, une hypogammaglobulinémie, des infections, des réactions d'hypersensibilité et des effets sur l'aptitude à conduire et à utiliser des machines.