Kala Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données de sécurité positives de la première cohorte de l'essai clinique de phase 2b CHASE (Corneal Healing After SEcretome therapy) évaluant le KPI-012, un sécrétome de cellules souches mésenchymateuses humaines (MCS-S), pour le traitement des défauts persistants de l'épithélium cornéen (PCED). La première cohorte a recruté deux patients, traités avec une dose élevée de KPI-012 (3 U/mL) quatre fois par jour (QID). Les deux patients ont terminé avec succès au moins une semaine de traitement sans qu'aucun problème de sécurité n'ait été observé.

L'essai va maintenant passer à la cohorte 2. L'essai CHASE comprend deux cohortes de patients. La première cohorte est une étude ouverte visant à évaluer l'innocuité de la dose élevée de KPI-012 (3 U/mL) administrée par voie topique QID chez deux patients. La deuxième cohorte est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule, en groupes parallèles, pour évaluer la sécurité et la tolérance de deux doses de solution ophtalmique de KPI-012 (3 U/mL et 1 U/mL) par rapport au véhicule, administrées par voie topique QID pendant 56 jours chez environ 90 patients.

Le critère d'évaluation principal de l'essai est la guérison complète du PCED, mesurée par la coloration à la fluorescéine de la cornée. Kala prévoit de rapporter les données de sécurité et d'efficacité au cours du premier trimestre 2024. Si les résultats sont positifs, et sous réserve de discussions avec les autorités réglementaires, Kala pense que cet essai pourrait servir de premier des deux essais pivots nécessaires pour soutenir la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration américaine.

Le défaut épithélial cornéen persistant, qui se définit comme un défaut ou une plaie cornéenne persistante qui ne guérit pas et qui est réfractaire aux traitements conventionnels, est une maladie rare dont l'incidence est estimée à 100 000 cas par an aux États-Unis et à 238 000 cas par an aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon réunis. La PCED peut avoir diverses étiologies, notamment une kératite neurotrophique, un débridement épithélial chirurgical, une kératite microbienne/virale, une greffe de cornée, une déficience en cellules souches limbiques et un traumatisme mécanique et chimique. Si elle n'est pas traitée, elle peut entraîner une infection, une ulcération ou une perforation de la cornée, une cicatrisation, une opacification et une perte importante de la vision. Sur la base de son mécanisme d'action multifactoriel et des données précliniques et cliniques générées à ce jour, Kala estime que le KPI-012 peut représenter une avancée significative dans le traitement de la PCED et pourrait devenir le premier traitement approuvé pour la PCED dans toutes ses différentes étiologies.