Kura Oncology, Inc. reçoit la désignation de Breakthrough Therapy pour le ziftomenib dans la LMA mutante NPM1
Le 22 avril 2024 à 13:30
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Kura Oncology, Inc. a annoncé que son médicament expérimental, le ziftomenib, a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis la désignation de thérapie innovante (BTD) pour le traitement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) mutante NPM1 en rechute/réfractaire (R/R). La FDA a accordé une autorisation de mise sur le marché pour le ziftoménib sur la base des données de l'essai clinique KOMET-001 actuellement mené par Kura chez des patients atteints de LAM mutante NPM1 en phase de rechute/réfractaire. La désignation BTD concerne un médicament qui traite une maladie grave ou mettant en jeu le pronostic vital et pour lequel des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles.
Cette désignation a pour but d'accélérer le développement et l'examen des médicaments, y compris l'engagement organisationnel des cadres supérieurs de la FDA et du personnel d'examen expérimenté, ainsi que l'éligibilité à l'examen continu et à l'examen prioritaire. Kura est en bonne voie pour achever l'essai d'enregistrement du ziftomenib dans la LMA mutante NPM1 R/R d'ici à la mi-2024. Le ziftomenib est également évalué en combinaison avec les normes de soins actuelles, y compris le venetoclax/azacitidine ou la cytarabine plus la daunorubicine (7+3) dans la LMA mutante NPM1 et réarrangée KMT2A (KOMET-007) et avec le gilteritinib, le FLAG-IDA ou le LDAC dans la LMA mutante NPM1 et réarrangée KMT2A (KOMET-008).
Kura Oncology, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. La société se concentre sur la médecine de précision pour le traitement du cancer. Son pipeline se compose de produits candidats à base de petites molécules qui ciblent les voies de signalisation du cancer. Ses produits candidats comprennent le Ziftomenib, le Tipifarnib et le KO-2806. Le ziftoménib est une petite molécule inhibitrice puissante, sélective, réversible et orale qui bloque l'interaction de deux protéines, la ménine et la protéine exprimée par le gène de la méthyltransférase 2A spécifique de la lysine K, ou gène KMT2A. Le ziftomenib est un candidat-médicament oral à prise unique quotidienne qui cible l'interaction protéine-ménine-KMT2A pour le traitement de patients atteints de leucémie myéloïde aiguë génétiquement définie dont les besoins ne sont pas satisfaits. Le tipifarnib est un inhibiteur de la farnésyl transférase (FTI) puissant, sélectif et biodisponible par voie orale. Le KO-2806 est un ITF de nouvelle génération, qui présente une puissance, des propriétés pharmacocinétiques et physicochimiques améliorées par rapport aux médicaments candidats ITF antérieurs.
KURA ONCOLOGY, INC. 
