Longboard Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la fin du recrutement de son essai clinique de phase 1b/2a, l'étude PACIFIC, qui évalue le LP352, un superagoniste du récepteur 5-HT2C à action centrale par voie orale, chez 52 participants atteints d'encéphalopathies de développement et d'épilepsie (DEE). Les données de l'étude PACIFIC devraient permettre d'orienter la conception et les caractéristiques du programme de phase 3 prévu pour LP352. Les participants qui terminent l'étude PACIFIC peuvent, s'ils le souhaitent, participer à l'essai d'extension ouvert (OLE) en cours.

L'étude PACIFIC est un essai clinique de phase 1b/2a évaluant des participants atteints d'encéphalopathies de développement et d'épilepsie (DEE). Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer la sécurité et la tolérance du LP352. L'étude PACIFIC évaluera également le changement de la fréquence des crises au cours de la période de traitement.

L'étude a recruté 52 participants souffrant d'une variété de crises résistantes au traitement et entrant dans la catégorie des DEE, sur environ 30 sites d'étude aux États-Unis et en Australie. Les données de l'étude PACIFIC devraient permettre d'orienter la conception et les caractéristiques du programme de phase 3 prévu pour le LP352. Les participants qui terminent l'étude PACIFIC peuvent, s'ils le souhaitent, participer à l'essai d'extension ouvert (OLE) en cours.

L'OLE est un essai clinique de phase 2, multicentrique, ouvert, à doses multiples et d'extension à long terme, conçu pour évaluer la sécurité à long terme du LP352 chez les participants atteints de DEE qui ont terminé l'étude PACIFIC. Les DEE sont un groupe d'épilepsies hétérogènes sévères caractérisées par des crises résistantes aux médicaments et un retard de développement important. Il est important de noter que si le contrôle des crises peut être amélioré, le retard de développement peut être ralenti.

La plupart des épilepsies sévères et hétérogènes se manifestent tôt dans la vie, souvent dès l'enfance. Les enfants peuvent avoir des crises fréquentes et graves qui peuvent être de plusieurs types. On peut observer des spasmes épileptiques, des crises toniques ou atoniques et des crises myocloniques, entre autres types de crises.

Dans de nombreux cas, les crises durent toute la vie, bien qu'elles puissent s'atténuer avec le temps dans le cas de certains syndromes ou de causes spécifiques.