Neuren Pharmaceuticals Limited a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a examiné la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de Neuren pour le NNZ-2591 dans le syndrome de Prader-Willi (SPW) et a donné son accord pour que Neuren procède à l'essai clinique de phase 2 prévu chez les enfants atteints du SPW. Neuren développe le NNZ-2591 pour quatre troubles neurologiques graves qui apparaissent dans la petite enfance. Des essais de phase 2 sont actuellement en cours chez des enfants atteints de chacun des syndromes d'Angelman, de Phelan-McDermid et de Pitt Hopkins, pour lesquels il n'existe aucun médicament approuvé.

Les quatre programmes ont reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA. Neuren a précédemment rapporté des résultats positifs dans le modèle de souris Magel2-null du syndrome de Prader-Willi, dans lequel le traitement avec le NNZ-2591 pendant 6 semaines a normalisé la masse graisseuse, les niveaux d'insuline, les niveaux d'IGF-1 et tous les déficits comportementaux.