NeuroSense Therapeutics Ltd. a annoncé de nouvelles analyses de son essai clinique de phase 2b PARADIGM, démontrant un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA à haut risque traités avec PrimeC de 43% (p=0.02) par rapport au placebo dans l'analyse pré-spécifiée de la population per protocole (PP) après 6 mois de traitement. Le ralentissement de la progression de la maladie démontré par PrimeC par rapport au placebo se traduit par une différence de 5,04 points dans l'ALSFRS-R en faveur de PrimeC (Intervalle de confiance : 0,862, 9,214 ; n=38). Les patients à haut risque, définis par le facteur de risque du Réseau européen pour la guérison de la SLA (ENCALS) comme ceux présentant un risque plus élevé de progression rapide de la maladie, représentent environ 50 % de la population totale atteinte de SLA.

Outre le sous-groupe des patients à haut risque, les patients traités par PrimeC qui présentaient des symptômes jusqu'à 12 mois avant la visite de référence (patients nouvellement diagnostiqués) ont montré un ralentissement de 52 % de la progression de la maladie (p=0,008) par rapport au placebo dans l'analyse de la population PP. Cela se traduit par une différence de 7,76 points sur l'ALSFRS-R en faveur de PrimeC (Intervalle de confiance : 2,27, 13,25 ; n=22). Ces analyses de sous-groupes fournissent des données suggérant un effet cohérent et statistiquement significatif de PrimeC sur l'ensemble des participants de l'étude PARADIGM.

Dans la population en intention de traiter (ITT), les patients atteints de SLA à haut risque traités par PrimeC ont connu une réduction de 31% (p=0,13) de la progression de la maladie, ce qui se traduit par une différence de 3,2 points dans l'ALSFRS-R en faveur de PrimeC (Intervalle de confiance : -1,03, 7,43 ; n=41). De plus, dans le groupe de participants ayant eu des symptômes jusqu'à 12 mois avant la visite de référence (patients nouvellement diagnostiqués), une réduction de 36% (p=0,14) a été observée, ce qui se traduit par une différence de 4,56 points dans l'ALSFRS-R en faveur de PrimeC (Intervalle de confiance : -1,6, 10,72 ; n=25). D'autres résultats de l'analyse de sous-groupe de l'effet de PrimeC par rapport au placebo sur l'ALSFRS-R ont été obtenus : Pour les participants dont la maladie a duré jusqu'à 18 mois (analyse PP), PrimeC a démontré un changement de 38% (p=0,054).

Chez les participants dont la maladie a duré jusqu'à 24 mois (analyse PP), PrimeC a démontré une réduction de 37% des scores de symptômes (p=0,047). La société prévoit d'utiliser ces analyses de sous-groupes pour contribuer à la conception de l'essai pivot à venir, ce qui, selon la société, augmentera sa probabilité de succès et son rapport coût-efficacité.