NexImmune, Inc. a annoncé les résultats de son essai clinique de phase 1/2 sur NEXI-001 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) récurrente/réfractaire après transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-CSH). Dans cet essai clinique, NEXI-001 est bien toléré avec un profil de sécurité favorable tout en provoquant une réponse immunitaire aux antigènes cibles et un effet clinique chez certains patients. Les données décrivant deux patients de l'étude d'escalade de dose de NEXI-001 sont présentées lors d'une session de posters à la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago le 5 juin 2023 à 8h dans le Hall A. Les objectifs de l'essai clinique de phase 1 de NEXI-001 sont d'évaluer la sécurité, la tolérabilité, la réponse immunitaire et l'activité clinique des cellules T CD8+ NEXI-001 spécifiques de l'antigène, ainsi que d'informer l'éventail des caractéristiques des patients et de déterminer la dose recommandée pour la phase 2.

La phase d'escalade de dose de l'étude a inclus des patients en rechute de leucémie myéloïde aiguë (AML) après allo-HSCT et réfractaires à la thérapie de sauvetage. Tous les patients de l'étude, sauf un, ont rechuté après des thérapies de sauvetage ultérieures (une à trois thérapies antérieures) ou étaient réfractaires à ces thérapies. La majorité des patients présentaient trois ou quatre caractéristiques de risque défavorables liées à un mauvais pronostic, en plus des patients de mauvais pronostic atteints d'une maladie extramédullaire.

Trois cohortes de patients ont été enrôlées dans l'étude, avec des doses potentielles allant d'une dose unique de 50 millions de cellules T NEXI-001 à des doses multiples allant jusqu'à un total de 1,2 milliard de cellules T NEXI-001. A ce jour, la dose maximale évaluée est de 600 millions de cellules T NEXI-001. L'étude comprend une chimiothérapie de déplétion lymphatique (Flu /Cy 30/300) après une biopsie de la moelle osseuse.

A ce jour, 11 patients ont terminé la période de toxicité limitant la dose (DLT) et un patient est actuellement dans le premier mois de traitement du protocole.