Orgenesis Inc. et Kurve Therapeutics ont annoncé les résultats positifs d'une étude préclinique sur l'administration intranasale d'un produit portant un virus oncolytique à base de cellules. Les résultats ont démontré une réduction de plus de 50 % de la tumeur dans un modèle murin de glioblastome. L'étude a été menée par un organisme de recherche préclinique indépendant.

Dans l'étude, le produit à base de cellules a été délivré avec succès dans le cerveau des souris par administration intranasale en utilisant la technologie brevetée Controlled Particle Dispersion® de Kurve Therapeutics comme nouvelle approche pour contourner la barrière hémato-encéphalique. Historiquement, la barrière hémato-encéphalique a été un obstacle majeur à l'administration de thérapies, en particulier pour les grosses molécules et les thérapies cellulaires, directement dans le cerveau. Orgenesis, par le biais de sa filiale de services POCare nouvellement créée, fournit la fabrication de qualité clinique du produit à l'un de ses clients, une société de développement de thérapie cellulaire de premier plan.

Le produit a été administré à des patients par voie intraveineuse en collaboration avec l'Hospital Infantil Universitario Niño Jesús à Madrid, en Espagne. La production est effectuée à l'hôpital à l'aide des unités mobiles de traitement et du laboratoire d'Orgenesis (OMPUL) pour fournir des lots de qualité clinique. Le glioblastome multiforme (GBM) est un cancer très agressif dont le taux de survie à cinq ans est estimé à 5 %.

La taille du marché mondial du traitement du glioblastome multiforme était évaluée à 2,14 milliards de dollars US en 2020 et devrait augmenter à un taux de croissance annuel composé de 8,8 % de 2021 à 2028. Pour les patients atteints de glioblastome, il n'existe actuellement que quelques options de traitement. Ces options de traitement actuelles présentent fréquemment des problèmes de sécurité, limitent les options de réadministration et entraînent une charge de traitement importante.

L'une des raisons du manque de traitements efficaces est due à la pénétration sous-optimale de la barrière hémato-encéphalique pour les candidats médicaments potentiels dans le système nerveux central. Il en résulte à la fois une distribution et une efficacité médiocres.