Orphazyme A/S a annoncé que, suite à la réception du vote de tendance négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comme annoncé le 23 février 2022, la société a décidé de retirer sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) avant un vote et un avis final du CHMP sur l'AMM prévu plus tard ce mois-ci. Orphazyme fait actuellement l’objet d’une restructuration judiciaire et a réduit ses effectifs d’environ 50 % afin de réduire les coûts, alors qu’elle cherche à explorer si une base peut être établie pour la poursuite de tout ou partie des opérations de la société, y compris une vente de tout ou partie des actifs de la société. À ce stade, il n'est pas certain qu'une solution puisse être trouvée, et de nouvelles informations seront fournies en temps utile. Dans le cadre de la poursuite d'une voie réglementaire aux États-Unis, la société continue de travailler à la resoumission de la New Drug Application de la société pour l'arimoclomol auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et prévoit de demander une réunion de type C au cours du deuxième trimestre de 2022.