Orphazyme A/S annonce le retrait de la demande d'autorisation de mise sur le marché européen de l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C
Le 22 mars 2022 à 11:54
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Orphazyme A/S a annoncé que, suite à la réception du vote de tendance négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comme annoncé le 23 février 2022, la société a décidé de retirer sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) avant un vote et un avis final du CHMP sur l'AMM prévu plus tard ce mois-ci. Orphazyme fait actuellement l’objet d’une restructuration judiciaire et a réduit ses effectifs d’environ 50 % afin de réduire les coûts, alors qu’elle cherche à explorer si une base peut être établie pour la poursuite de tout ou partie des opérations de la société, y compris une vente de tout ou partie des actifs de la société. À ce stade, il n'est pas certain qu'une solution puisse être trouvée, et de nouvelles informations seront fournies en temps utile. Dans le cadre de la poursuite d'une voie réglementaire aux États-Unis, la société continue de travailler à la resoumission de la New Drug Application de la société pour l'arimoclomol auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et prévoit de demander une réunion de type C au cours du deuxième trimestre de 2022.
Orphazyme A/S, anciennement Orphazyme ApS, est une société danoise active dans l'industrie biopharmaceutique. Elle développe de nouvelles thérapies pour le traitement d'une famille de maladies génétiques. La société se concentre principalement sur le développement préclinique de médicaments pour le traitement des maladies de surcharge lysosomale (LSD), un groupe d'environ 50 maladies génétiques qui résultent de déficiences des enzymes lysosomales ou d'autres composants lysosomaux, et des maladies d'agrégation des protéines. Le candidat de la société, l'arimoclomol, stimule la production du système de sauvetage des protéines des cellules, les protéines de choc thermique, qui aident les protéines mal repliées à retrouver leur forme fonctionnelle ou, si cela n'est pas possible, à les éliminer des cellules par le biais du système de recyclage des cellules, les lysosomes, afin qu'elles ne forment plus d'agrégats toxiques. L'entreprise collabore avec des institutions académiques en Europe et aux États-Unis.
Orphazyme A/S annonce le retrait de la demande d'autorisation de mise sur le marché européen de l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C