Oscotec Inc. a annoncé les premiers résultats de l'essai de phase 2 évaluant l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du cevidoplenib (inhibiteur de SYK) chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire (PTI) qui n'ont pas répondu ou qui ont rechuté après un traitement antérieur. Le cevidoplenib a été évalué dans le cadre d'une étude randomisée, contrôlée par placebo, à laquelle ont participé 61 personnes, afin d'accéder à son efficacité, son innocuité, sa tolérabilité, sa pharmacocinétique (PK) et sa pharmacodynamique (PD) à des doses choisies (200 mg BID et 400 mg BID) chez des patients atteints de PTI ayant une numération plaquettaire < 30 000/µL. La durée de l'étude était de 20 semaines par sujet, soit jusqu'à 4 semaines de période de dépistage, 12 semaines de période de traitement et 4 semaines de période de suivi. Le critère d'évaluation primaire de cette étude est le taux de réponse plaquettaire, défini comme une numération plaquettaire (PLT) = 30 000/µL et le double de la valeur de base.

Le taux de réponse des participants qui ont été traités par le cevidoplenib à la dose la plus élevée (400 mg) était de 63,6 %, contre 33,3 % pour le placebo, avec une valeur p de 0,151. En ce qui concerne les critères d'évaluation secondaires, 50,0 % des participants traités à la dose plus élevée (400 mg) ont atteint 2 PLT consécutifs ou plus de =30 000/µL contre 8,3 % sous placebo (p = 0,015) et 40,9 % ont atteint des PLT =50 000/µL contre 8,3 % sous placebo (p = 0,055).

Il convient de noter que ces critères d'évaluation secondaires étaient plus comparables à ceux utilisés comme critères d'évaluation primaires dans les essais cliniques des concurrents. Oscotec prévoit de présenter des résultats détaillés à l'Association européenne d'hématologie en juin.