Pharnext (société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénérativessans solution thérapeutique satisfaisante) annonce aujourd'hui que le dernier patient randomisé dans la période en double aveugle de l'essai Premier (étude clinique pivot de Phase III de son candidat-médicament phare, PXT3003, endéveloppement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A -CMT1A-), a effectué sa visite de fin d’essai.

L'essai Premier, initié en mars 2021, est une étude internationale pivot de Phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras), dont l'objectif principal est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de PXT3003 sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d'intensité légère à modérée.

La dose de PXT3003 testée contre placebo dans l'étude Premier correspond à la dose élevée testée dans la première étude clinique de Phase III (l'essai PLEO-CMT) et dans son étude d'extension de Phase III en ouvert actuellement en cours (l'essai PLEO-CMT-FU).