POXEL SA a annoncé la publication de résultats précliniques dans la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) pour le PXL770, un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK), le premier de sa catégorie. La polykystose rénale autosomique dominante, ou ADPKD, est une forme de maladie rénale chronique qui est causée par des mutations dans les gènes PKD1 ou PKD2. Cela entraîne la formation de kystes multiples, ou poches remplies de liquide, dans les reins. Le terme autosomique dominant (AD) fait référence à la façon dont la maladie est transmise du parent à l'enfant. Dans le cas de l'ADPKD, des kystes se développent et grossissent dans les reins au fil du temps. Ces kystes se développent continuellement, entraînant une augmentation de la taille et du volume des reins. Au fil du temps, la croissance des kystes rend plus difficile le fonctionnement des reins et finit par entraîner une insuffisance rénale. La plupart des personnes atteintes d'ADPKD souffrent de douleurs, d'hypertension artérielle et d'insuffisance rénale à un moment donné de leur vie.
L'ADPKD est la quatrième cause principale d'insuffisance rénale chronique (IRC), affectant 1 personne sur 400 à 1 000 (environ 140 000 patients aux États-Unis) et est le trouble rénal le plus courant transmis par les membres de la famille. Plus de 50 % des patients atteints d'ADPKD développent une insuffisance rénale avant l'âge de 50 ans, suivie d'une dialyse et/ou d'une transplantation rénale. Un seul médicament, le tolvaptan, est approuvé pour atténuer la progression et est associé à des effets indésirables hépatiques graves et à une mauvaise tolérance (polyurie).