Zurich (awp) - Le gestionnaire genevois de brevets pharmaceutiques Relief Therapeutics et son partenaire américain Acer ont annoncé vendredi avoir obtenu la désignation "médicament orphelin" de la part de la Commission européenne pour leur traitement Acer-001 (phénylbutyrate de sodium) dans le traitement de la maladie dite du sirop d'érable (leucinose).

Le statut accordé par les autorités sanitaires européennes, après le même octroyé aux Etats-Unis en 2014, est considéré comme "une autre étape importante pour le programme Acer-001, qui fournit une validation supplémentaire du rôle important" que devrait avoir le médicament dans le traitement potentiel de multiples maladies rares, a déclaré le président de Relief, Raghuram Selvaraju, cité dans un communiqué.

La désignation "médicament orphelin" offre certains avantages à Acer-001, parmi lesquels la possibilité d'une exclusivité du marché européen pouvant aller jusqu'à 10 ans après une éventuelle approbation réglementaire, ainsi que des réductions des frais de demande auprès du régulateur (EMA).

Elle est accordée aux médicaments qui traitent ou préviennent une maladie rare potentiellement mortelle ou chroniquement débilitante, dont la prévalence dans l'Union européenne ne dépasse pas 5 sur 10'000, et pour laquelle il n'existe pas de traitement approuvé ou présentant un avantage significatif pour les patients.

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