Scholar Rock a annoncé qu'elle présentera les données de la période d'extension de son essai de phase 2 TOPAZ évaluant les résultats des patients après 24 mois de traitement par apitegromab, un inhibiteur sélectif expérimental de l'activation de la myostatine pour l'atrophie musculaire spinale (SMA). Une analyse des mesures de la qualité de vie telles que la fatigue, la mobilité et les activités de la vie quotidienne, qui indique une cohérence avec les améliorations de la fonction motrice observées chez les patients non ambulatoires atteints de SMA, sera présentée sous forme de communication orale par Thomas O. Crawford, M.D., lors de la conférence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA) le 22 mars. L'essai TOPAZ est un essai de phase 2 ouvert, en cours de validation du concept, qui évalue la sécurité et l'efficacité de l'apitegromab chez les patients atteints de SMA de types 2 et 3.

Au cours de la période de traitement principale, les patients ont reçu une dose par voie intraveineuse toutes les quatre semaines en monothérapie ou avec le nusinersen, un traitement approuvé contre la SMA. L'essai a recruté 58 patients aux États-Unis et en Europe. Les principaux critères d'efficacité étaient le changement moyen par rapport à la ligne de base du score de l'échelle de Hammersmith révisée (RHS) à 12 mois pour la population ambulatoire (Cohorte 1), et le changement moyen par rapport à la ligne de base du score HFMSE à 12 mois pour la population non ambulatoire (Cohortes 2 et 3).

L'essai comprend également plusieurs périodes d'extension de 12 mois conçues pour évaluer les résultats des patients à plus long terme. A propos d'Apitegromab : L'apitegromab est un inhibiteur sélectif de l'activation de la myostatine et est un produit candidat de recherche pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA). La myostatine, un membre de la superfamille des facteurs de croissance TGFß, est exprimée principalement par les cellules musculaires squelettiques, et l'absence de son gène est associée à une augmentation de la masse et de la force musculaires chez de multiples espèces animales, y compris les humains.

Scholar Rock pense que l'inhibition de l'activation de la myostatine par l'apitegromab peut favoriser une amélioration cliniquement significative de la fonction motrice chez les patients atteints de SMA. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease, et l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé les désignations Priority Medicines (PRIME) et Orphan Medicinal Product, à l'apitegromab pour le traitement de la SMA. L'efficacité et la sécurité de l'apitegromab n'ont pas été établies et l'apitegromab n'a pas été approuvé pour quelque usage que ce soit par la FDA ou tout autre organisme de réglementation.