Scholar Rock a annoncé de nouvelles données issues de la période de prolongation de l'essai de phase 2 TOPAZ évaluant les résultats des patients après 36 mois de traitement par apitegromab. Ces données montrent que la poursuite du traitement par l'apitegromab au cours de la période de prolongation a été associée à une amélioration substantielle et soutenue de la fonction motrice, ainsi qu'à des améliorations des mesures des résultats rapportés par les patients chez les patients non ambulatoires atteints d'amyotrophie spinale de types 2 et 3 recevant un traitement ciblant le motoneurone de survie (SMN). Pour les données à 36 mois, une analyse des cas observés a été réalisée, regroupant les données de tous les patients non ambulatoires (y compris les patients traités par 20 mg/kg d'apitegromab pendant toute la durée de l'essai et ceux qui sont passés de 2 mg/kg à 20 mg/kg à différents intervalles de temps au cours de la deuxième année) et basée sur les données disponibles.

Ces analyses excluent les données relatives aux patients ayant subi une chirurgie de la scoliose. L'amélioration des résultats rapportés par les patients est cohérente avec l'amélioration de la fonction motrice : Les patients non ambulatoires (âgés de 2 à 21 ans) ont présenté des améliorations dans le PEDI-CAT (mesure des activités de la vie quotidienne) et le PROMIS-Fatigue (outil de mesure des résultats rapportés par les patients et mesurant la fatigue) qui étaient cohérentes et soutenues à 36 mois. Le changement moyen dans le domaine des activités quotidiennes du PEDI-CAT par rapport à l'état initial à 36 mois était de 2,2 (IC 95 % : aco0,1, 4,5 ; N = 17), ce qui indique une amélioration de la capacité à effectuer les activités quotidiennes.

Le changement moyen dans le domaine PROMIS-Fatigue par rapport à l'état initial à 36 mois était de aco4,6 (IC à 95 % : aco8,7, aco0,5 ; N=14), ce qui indique une diminution de la fatigue. Ces améliorations du PEDI-CAT et du PROMIS-Fatigue étaient généralement cohérentes avec les améliorations de la fonction motrice au cours des 36 mois de la période d'étude. Données de sécurité cohérentes : Les effets indésirables apparus au cours du traitement (TEAE) à 36 mois étaient cohérents avec les rapports précédents à 12 et 24 mois, sans aucun nouveau résultat après un total de 198 années-patients d'exposition.

Les EIT étaient pour la plupart de gravité légère à modérée, et généralement cohérents avec la population de patients sous-jacente et le traitement de fond. Les cinq effets indésirables les plus fréquents étaient les céphalées, la pyrexie, le COVID-19, la rhinopharyngite et l'infection des voies respiratoires supérieures. Aucun décès ni aucun effet indésirable grave inattendu ou réaction d'hypersensibilité n'a été observé avec l'apitegromab à 36 mois.

Au total, 21 effets indésirables graves ont été signalés au cours de la période de traitement de 36 mois. Aucun patient n'a présenté de titres positifs d'anticorps anti-apitegromab (ADA).