Le conseil d'administration de Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. a reçu un avis du Drug Office, Department of Health, Government of the Hong Kong Special Administration Region (le "DO") indiquant que la demande de nouveau médicament (le "NDA") pour le toripalimab (code produit : TAB001/JS001) en association avec le cisplatine et la gemcitabine, pour le traitement de première intention des adultes atteints d'un carcinome nasopharyngé avancé localement métastatique ou récurrent ("NPC"), et pour le toripalimab en association avec le cisplatine et la gemcitabine.Le DO a accepté l'autorisation de mise sur le marché de deux nouveaux médicaments : le toripalimab, en monothérapie, pour le traitement des adultes atteints d'un cancer du nasopharynx récurrent, non résécable ou métastatique, dont la maladie a progressé après une chimiothérapie à base de sels de platine ou au cours de celle-ci. Le CPN est une tumeur maligne qui se développe dans l'épithélium de la muqueuse nasopharyngée et constitue l'un des types les plus courants de cancer de la tête et du cou. Selon l'Organisation mondiale de la santé, le nombre de nouveaux cas de CPN diagnostiqués en 2022 a dépassé les 120 000 dans le monde.

En raison de la localisation de la tumeur primaire, la chirurgie est rarement une option, tandis que la radiothérapie seule ou en combinaison avec la chimiothérapie sont les principales options de traitement pour les cancers localisés. Cette NDA s'appuie sur les résultats de JUPITER-02, une étude clinique multinationale multicentrique de phase III (NCT03581786), randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, pour le traitement de première ligne du NPC et sur les résultats de POLARIS-02, une étude clinique pivot de phase II (NCT02915432) multicentrique et ouverte, pour le traitement de deuxième ligne ou plus de traitements antérieurs pour le NPC récurrent ou métastatique. Les résultats de JUPITER-02, la première étude clinique multinationale de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, avec la plus grande taille d'échantillon dans le domaine de l'immunothérapie pour le NPC, ont été publiés lors de la session plénière de la réunion annuelle 2021 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) (#LBA2), ainsi que dans Nature Medicine (IF : 82.9) et le Journal of the American Medical Association (IF : 120.7).

Les résultats ont montré que, par rapport à la chimiothérapie seule, le toripalimab en association avec la chimiothérapie pour le traitement de première ligne des cancers du poumon non à petites cellules récurrents ou métastatiques a amélioré de manière significative la survie sans progression ( ? PFS ?) et la survie globale ( ? OS ?), avec une PFS médiane de 21,4 mois et un taux de survie globale à 3 ans de 64,5 %, a réduit les risques de progression de la maladie ou de décès de 48 %, et le risque de décès de 37 %, et a démontré un profil de sécurité gérable. Les résultats de POLARIS-02 ont été publiés en ligne en janvier 2021 dans le Journal of Clinical Oncology (IF : 45.3).

Les résultats montrent que le toripalimab a démontré une activité antitumorale durable chez les patients atteints de NPC récurrents ou métastatiques n'ayant pas répondu à une chimiothérapie antérieure, avec un taux de réponse objective (ORR) de 20,5 %, une durée médiane de réponse (DoR) de 12,8 mois, et une OS médiane de 17,4 mois, avec un profil de sécurité gérable. L'injection de toripalimab est le premier anticorps monoclonal anti-PD-1 dont la commercialisation a été approuvée en Chine, et elle a remporté le "Chinese Patent Gold Award", la plus haute distinction dans le domaine des brevets en Chine. Plus de quarante études cliniques sur le toripalimab, parrainées par l'entreprise et couvrant plus de quinze indications, ont été menées dans le monde entier, notamment en Chine, aux États-Unis, en Asie du Sud-Est et en Europe.

Les études cliniques pivotales en cours ou achevées évaluant la sécurité et l'efficacité du toripalimab couvrent un large éventail de types de tumeurs. À la date du présent communiqué, huit indications du toripalimab ont été approuvées en Chine continentale. En décembre 2020, l'injection de toripalimab a été négociée avec succès dans la liste nationale des médicaments remboursables (la "NRDL") pour la première fois.

À l'heure actuelle, six indications ont été incluses dans la NRDL (édition 2023). Le toripalimab est le seul anticorps monoclonal anti-PD-1 inclus dans la NRDL pour le traitement du mélanome. En avril 2024, la DO a accepté la NDA pour le toripalimab en association avec le cisplatine et la gemcitabine, pour le traitement de première ligne des adultes atteints de NPC métastatique ou récurrent localement avancé, et pour le toripalimab, en tant qu'agent unique, pour le traitement des adultes atteints de NPC récurrent, non résécable ou métastatique avec une progression de la maladie sur ou après une chimiothérapie contenant des sels de platine.

En ce qui concerne les activités d'enregistrement international, le toripalimab a été approuvé pour la commercialisation en tant que premier médicament contre le cancer du nasopharynx aux États-Unis en octobre 2023. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le toripalimab en association avec le cisplatine et la gemcitabine pour le traitement de première ligne des patients atteints d'un cancer du nasopharynx localement récurrent ou métastatique, et pour le toripalimab en association avec le paclitaxel et le cisplatine pour le traitement de première ligne des patients atteints d'un carcinome épidermoïde de l'œsophage non résécable, localement avancé/récurrent ou métastatique. La Therapeutic Goods Administration (TGA) d'Australie et la Health Sciences Authority (HSA) de Singapour ont accepté la demande de nouvelle entité chimique et la demande de nouveau médicament pour le toripalimab en association avec le cisplatine et la gemcitabine, pour le traitement de première ligne des adultes atteints d'un cancer du poumon localement avancé métastatique ou récurrent, et pour le toripalimab, en monothérapie, pour le traitement des adultes atteints d'un cancer du poumon localement avancé récurrent, non résécable ou métastatique avec progression de la maladie après une chimiothérapie à base de sels de platine, respectivement.