Solid Biosciences Inc. a annoncé un accord mondial non exclusif de licence et de collaboration avec Armatus Bio pour l'utilisation de la capside propriétaire de Solid, AAV-SLB101, pour le développement et la commercialisation du candidat ARNi vectorisé d'Armatus pour traiter la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Des études précliniques ont montré que la capside AAV-SLB101 avait une meilleure biodistribution et une meilleure expression dans les cellules musculaires. Selon les termes de l'accord, Solid a accordé à Armatus une licence mondiale non exclusive pour l'utilisation de l'AAV-SLB101 pour le traitement de la FSHD et fournira à Armatus le matériel plasmidique AAV-SLB101, les données précliniques caractérisant l'AAV-SLB101, ainsi que le savoir-faire en matière de fabrication et de réglementation pour permettre le développement.

En retour, Solid recevra un paiement initial, des paiements à l'atteinte de certaines étapes de développement et de vente, et des redevances progressives sur les ventes nettes de tout produit incorporant l'AAV-SLB101. Armatus sera responsable du développement et de la commercialisation des produits sous licence incorporant l'AAV-SL B101. Armatus développe ARM-201, une thérapie à dose unique, potentiellement la meilleure de sa catégorie, utilisée pour le traitement de la FSHD, une maladie génétique neuromusculaire progressive causée par la surexpression de DUX4.

La charge utile miRNA exclusive d'ARM-201 vise à réduire DUX4, et donc à stopper le renforcement et l'atrophie musculaires, à empêcher la poursuite de la dégénérescence et à améliorer le niveau d'inflammation et de stress oxydatif causé par la FSHD.