Sobi reçoit un avis positif du CHMP recommandant l'approbation de l'efanesoctocog alfa pour le traitement hebdomadaire de l'hémophilie A
Le 26 avril 2024 à 14:02
Partager
Sobi® a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a émis un avis favorable recommandant l'approbation de l'efanesoctocog alfa pour le traitement et la prévention des saignements et la prophylaxie périopératoire dans l'hémophilie A. L'efanesoctocog alfa est un traitement de remplacement du facteur VIII à haut maintien administré une fois par semaine pour les patients de tous âges et de toute gravité. Efanesoctocog alfa permet aux enfants, aux adolescents et aux adultes de bénéficier de taux d'activité du facteur VIII normaux ou proches de la normale (supérieurs à 40 %) pendant une grande partie de la semaine avec une administration hebdomadaire unique, atteignant des taux minimaux de 15 % chez les adultes et les adolescents au 7e jour. Il en résulte une protection nettement améliorée contre les hémorragies par rapport à la prophylaxie existante par le facteur VIII. L'avis positif du CHMP va maintenant être soumis à la Commission européenne pour une décision d'autorisation de mise sur le marché.
La recommandation du CHMP est basée sur les résultats des études pivotales de phase 3 : XTEND-1 chez l'adulte et l'adolescent et XTEND-Kids chez l'enfant, qui ont évalué l'efficacité et la sécurité de l'efanesoctocog alfa. Ces études ont démontré qu'une prophylaxie à base d'efanesoctocog alfa administrée une fois par semaine (50 UI/kg) offrait une protection significative contre les saignements (ABR moyen < 1 et 80 à 88 % des patients exempts de saignements spontanés) chez les personnes atteintes d'hémophilie A sévère, quel que soit leur âge. Les données ont également montré une amélioration substantielle de la santé articulaire, de la santé physique, de la douleur et de la qualité de vie globale en comparant les mesures de la semaine 52 et les mesures de base.1 Aucun inhibiteur du facteur VIII n'a été observé dans le programme clinique de l'efanesoctocog alfa.
L'efanesoctocog alfa a été approuvé pour la première fois aux États-Unis en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA). La FDA avait déjà accordé à l'efanesoctocog alfa la désignation de Breakthrough Therapy en mai 2022 - la première thérapie du facteur VIII à recevoir cette désignation -, la désignation de Fast Track en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017.
Swedish Orphan Biovitrum publ AB est une société pharmaceutique basée en Suède. La société développe, fabrique et vend des médicaments pour l'hémophilie, les maladies auto-immunes, les maladies métaboliques et les soins de soutien au cancer. Le portefeuille de produits de la société est divisé en trois secteurs d'activité : le secteur des produits de base propose des produits pharmaceutiques dans les domaines de l'inflammation, de la génétique et du métabolisme ; le secteur des produits partenaires propose environ 40 produits pharmaceutiques dans les domaines de l'hématologie, de l'oncologie et des médicaments d'urgence, et le secteur de la fabrication ReFacto. La société possède des filiales en Suède, au Danemark, en Finlande, en Norvège, au Royaume-Uni et en France, entre autres. Le 9 septembre 2013, la société a acquis tous les droits de développement et de commercialisation de Kineret (anakinra) auprès d'Amgen, la société de biotechnologie basée aux États-Unis.
SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM AB 
