MEETING PORTZAMPARC - PRÉSENTATION INVESTISSEURS

Mai 2023

Speakers

Mathieu CHARVERIAT

Thierry LAMBERT

CEO et co-fondateur

Directeur Administratif et

Financier

Ecole Polytechnique et Mines Paris-Tech

Diplômé en Business Administration

Docteur en neurosciences et biologie

l'Université de Birmingham

cellulaire de l'Institut Pierre et Marie

MBA (Master of Business

Curie.

Administration) de l'INSEAD

Programme HEC Challenge +

Comptable agréé et expert-comptable

certifié de l'ICAEW (Institute of

Chartered Accountants in England and

Wales)

2

Theranexus, une société en phase clinique…

…développant des candidats-médicaments pour lutter contre des troubles neurologiques rares

Batten-1

Maladie de Batten juvénile (CLN3)

P1-2 entièrement recrutée et en cours

Plate-forme TFEB

Plate-forme maladies lysosomales

Plate-forme maladies avec hyperexcitabilité neuronale

Criblage

Sélection

Preuve de

IND

NDA

concept

Phase I

Phase II

Phase III

préclinique

Entrée en P3 début 2024

Nouveau candidat ASO1 au second semestre 2023

La plateforme de R&D s'appuie notamment

sur 3 collaborations scientifiques:

Neurolead

INSERM

AlstroSight

Plateforme d'identification

Identification de candidats

Méthodes numériques

innovantes pour la recherche

de candidats-médicaments

médicaments de thérapies

de nouveaux candidats

sur la base de modèles

innovantes (ASO1)

médicaments pour traiter

pathologiques de maladies

dans les maladies

des maladies neurologiques

neurologiques rares

neurologiques rares

rares

1ASO = Antisens oligonucleotides

3

Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3)

Découverte récente du mécanisme de la maladie

  • Rôle central de l'accumulation des GSL1 dans la mort des neurones2 3

Utilisation d'une

molécule enregistrée

dont le mécanisme d'action est validé en clinique

  • Capacité validée à inhiber la formation des GSL dans des patients atteints de maladies lysosomales du CNS

Une reformulation liquide propriétaire

  • adaptée au patient
  • Ajustement fin de la dose
  • Brevets déposés 2021 et 2022
  • ODDs4 accordées par la FDA & l'EMA

Un partenariat

Le seul actif en

développement

structurant

clinique dans CLN3

• BBDF : la principale

•

Profil de sécurité

fondation de

déjà validé chez le

patients dans ce

•

patient CLN3 (P1/2)

domaine

Lancement d'une

Phase 3 US/Europe

début 2024

First-to-market dans un marché à fort potentiel

  • Enregistrement S1- 2027
  • >500 M$ de pic de vente

1Glycosphingolipides

2Travaux réalisés par le laboratoire d'Emyr Llyod Evans à l'université de Cardiff (financés par la Beyond Batten Disease foundation)

3 Glycosphingolipid reduction with miglustat as a therapeutic strategy for CLN3 and otherneuronal ceroid lipofuscinoses, Dr Emyr

4

Lloyd-Evans, Cardiff University

4Désignation médicament orphelin

CLN3 : le mécanisme de la maladie a été élucidé grâce aux travaux académiques récents financés par BBDF

En bref

700 à 1 000

800 à 1 000

Aucun traitement

patients aux USA1

patients dans l'UE2

enregistré

Transmission autosomique récessive,

effet fondateur localisé dans les pays nordiques

Rationnel scientifique ayant conduit à Batten-1 : comment réduire l'accumulation des glycosphingolipides ?

Une forte mortalité

Accumulation

des neurones

Mutation dans la

toxique de

conduisant à de

protéine CLN3

glycosphingolipides

nombreux

dans le cerveau

symptômes

neurologiques

Progression de la maladie

Perte

d'acuité

visuelle =>

cécité

Déclin

cognitif et

crises

d'épilepsie

Symptômes

moteurs

Décès (dans la vingtaine)

1 Sur la base de données d'assurance (Decision Resources Group)

2: Données Orphanet

5

3Travaux réalisés par le laboratoire d'Emyr Llyod Evans à l'université de Cardiff (financés par la Beyond

Batten Disease foundation) et travaux confirmatoires menés par Theranexus

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Theranexus SA published this content on 09 May 2023 and is solely responsible for the information contained therein. Distributed by Public, unedited and unaltered, on 09 May 2023 12:57:04 UTC.