Point Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une huitième désignation réglementaire, et la troisième désignation Breakthrough Therapy, à son principal candidat médicament, le repotrectinib. La désignation Breakthrough Therapy (BTD) a été accordée pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) métastatique ROS1-positif qui ont déjà été traités avec un inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1 et qui n'ont pas reçu de chimiothérapie antérieure à base de platine. Les analyses d'efficacité soutenant la demande de BTD comprenaient environ 50 patients regroupés à partir des portions de phase 1 et de phase 2 de l'étude TRIDENT-1. Les évaluations de l'efficacité chez les patients de la phase 2 ont été effectuées par un médecin. Le BTD est accordé par la FDA pour accélérer le développement et l'examen réglementaire d'un médicament expérimental destiné à traiter une affection grave ou potentiellement mortelle. Les critères pour le BTD exigent des preuves cliniques préliminaires qui démontrent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur au moins un critère d'évaluation cliniquement significatif par rapport au traitement disponible. Le repotrectinib a déjà reçu deux BTD dans : les patients atteints de CBNPC métastatique ROS1-positif qui n'ont pas été traités par un inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1, et les patients atteints de tumeurs solides avancées présentant une fusion du gène NTRK qui ont progressé après un traitement par un ou deux inhibiteurs de la tyrosine kinase TRK antérieurs, avec ou sans chimiothérapie préalable, et qui n'ont pas d'autres traitements satisfaisants. Le repotrectinib a également reçu précédemment quatre désignations Fast-Track dans : les patients atteints d'un CBNPC avancé ROS1-positif n'ayant jamais reçu d'inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1 ; les patients atteints d'un CBNPC avancé ROS1-positif ayant déjà reçu une ligne de chimiothérapie à base de platine et un inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1 ; les patients atteints d'un CBNPC avancé ROS1-positif ayant déjà reçu un inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1 sans chimiothérapie à base de platine ; et les patients NTRK-positifs atteints de tumeurs solides avancées qui ont progressé à la suite d'un traitement avec au moins une ligne antérieure de chimiothérapie et un ou deux TRK TKI antérieurs et qui n'ont pas d'autres traitements satisfaisants. Le repotrectinib a également obtenu la désignation de médicament orphelin en 2017.