Viridian Therapeutics, Inc. a annoncé des données préliminaires positives de son essai clinique de phase 1/2 en cours sur le VRDN-001, un anticorps antagoniste complet expérimental du récepteur du facteur de croissance 1 analogue à l'insuline (IGF-1R), chez des patients souffrant d'une maladie oculaire thyroïdienne chronique (TED). La société a également annoncé une modification de la conception de son essai de phase 3 THRIVE en cours et a fourni une mise à jour sur les progrès récents de ses candidats du programme SC dans la TED. VRDN-001 aco Essai de preuve de concept de phase 1/2 dans la maladie oculaire thyroïdienne chronique : La partie preuve de concept de l'essai de phase 1/2 à double masque et contrôlé par placebo a évalué deux perfusions de VRDN-001 administrées par voie intraveineuse (IV), à trois semaines d'intervalle, avec des critères d'activité clinique mesurés six semaines après la première perfusion.

VRDN-001 a été évalué à des doses de 10 et 3 mg/kg, chaque cohorte étant conçue pour inclure six patients randomisés pour le médicament et deux patients randomisés pour le placebo. Les critères d'éligibilité des participants étaient les suivants : TED chronique avec preuves documentées de symptômes ou de signes oculaires ayant débuté plus d'un an avant la sélection (durée moyenne de 7,8 ans), et proptose de = 3 mm au-dessus des valeurs normales pour le sexe et la race. Tout score d'activité clinique (CAS, 0 aco 7) était autorisé pour la randomisation (le CAS moyen était de 3,3).

VRDN-001 aco Données de sécurité : VRDN-001 a été généralement bien toléré par tous les patients traités dans les deux cohortes de doses. Aucun événement indésirable grave (EIG) n'a été signalé, y compris aucune déficience auditive ou hyperglycémie, chez les patients atteints de TED chronique traités avec le VRDN-001 au 30 mai 2023, la date limite la plus récente pour l'observation de suivi. Le profil de sécurité et de tolérabilité était généralement cohérent avec les résultats précédemment rapportés chez les patients atteints de TED actif traités avec VRDN-001.

VRDN-001 aco Données d'activité clinique dans le TED chronique : Les patients des cohortes de 10 mg/kg (n=6) et de 3 mg/kg (n=6) qui ont été traités avec deux doses de VRDN-001 ont été évalués pour les changements de proptose, de CAS et de diplopie à la semaine 6. Les changements de la proptose par rapport à la ligne de base ont été mesurés à la fois par exophtalmométrie et par imagerie par résonance magnétique (IRM, une mesure exploratoire). Viridian estime que l'exophtalmométrie et l'IRM fournissent ensemble une évaluation solide des changements de la proptose. Diplopie : Cinq des douze patients traités par VRDN-001 dans les deux cohortes de doses présentaient une diplopie (vision double) au début de l'étude.

Aucun des patients traités avec VRDN-001 n'a atteint une résolution complète de la diplopie à la semaine 6, définie comme des patients avec une diplopie de base qui ont atteint un score de 0 sur l'échelle subjective de diplopie de Gorman.