Wave Life Sciences Ltd. a fourni une mise à jour sur les capacités de sa plateforme de petits ARN interférents (siRNA) et d'édition d'ARN, la meilleure de sa catégorie. Dans le cadre de la collaboration continue entre Wave et GSK, GSK a sélectionné ses deux premiers programmes qui deviendront des candidats au développement après avoir atteint la validation de la cible. Ces programmes utilisent le format GalNAc-siRNA de nouvelle génération de Wave et sont en hépatologie.

GSK versera un paiement initial global de 12 millions de dollars à Wave pour ces deux programmes d'oligonucléotides. En vertu de l'entente, GSK peut faire progresser jusqu'à huit programmes en tirant profit de la plateforme PRISMMC de Wave et de multiples modalités de ciblage de l'ARN (édition de l'ARN, épissage, siRNA et antisens) avec des travaux de validation de cibles en cours dans de multiples domaines thérapeutiques. Selon les termes de l'accord avec GSK, Wave dirige la recherche pour les programmes de collaboration de GSK jusqu'aux études d'habilitation pour les nouveaux médicaments expérimentaux (IND).

Les programmes de collaboration de GSK sont ensuite transférés à GSK pour les études d'habilitation des IND, le développement clinique et la commercialisation. Au total, Wave est admissible à des paiements d'étape potentiels pouvant atteindre 3,3 milliards de dollars, ainsi qu'à des redevances progressives sur les ventes nettes, pour les programmes de collaboration de GSK et le WVE-006, pour lequel GSK détient une licence mondiale exclusive. Présentations à venir au congrès : Wave soulignera ses capacités en matière de siRNA et son leadership dans le domaine de l'édition de l'ARN lors de deux congrès à venir : La 27e réunion annuelle de l'ASGCT, du 7 au 11 mai 2024, et TIDES USA, du 14 au 17 mai 2024.

Les détails de la présentation sont les suivants : ASGCT ; Potent, Durable mRNA Knockdown in Extrahepatic Tissues Using siRNAs with Novel Phosphoryl Guanidine Backbone Variants (Wei Liu, PhD, Senior Scientist, Wave Life Sciences) ; Oral Abstract Session : Oligonucléotides permettant l'édition ciblée d'ARN dans le SNC des primates non humains.