GenSight Biologics a annoncé les premiers résultats de nouvelles méta-analyses sur la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON), qui montrent que les patients traités par la thérapie génique LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec) ont connu un taux de récupération visuelle supérieur à celui des patients traités par l'idébénone et des patients non traités (histoire naturelle). Les méta-analyses sont les premières à se concentrer uniquement sur les patients porteurs de la mutation ND4 m.11778G>A, qui est la mutation la plus fréquente et qui est associée à un mauvais pronostic visuel. Les méta-analyses décrivent un gradient d'efficacité de la récupération visuelle avec la thérapie génique intravitréenne LUMEVOQ®, qui se traduit par des taux de récupération supérieurs à ceux du traitement par l'idébénone, et tous deux supérieurs à ceux de l'histoire naturelle de la maladie.

Ce gradient de récupération, basé sur la mesure CRR de l'amélioration visuelle, est observé à la fois au niveau de l'œil et au niveau du patient (réponse dans un œil ou dans les deux yeux). Il n'y a pas de chevauchement des intervalles de confiance lorsque LUMEVOQ® est comparé à l'idébénone et à l'évolution naturelle de la maladie, ce qui indique une différence positive dans les résultats visuels.