GenSight Biologics a dévoilé les résultats prometteurs des récentes données en situation réelle recueillies dans le cadre des programmes d'accès précoce (EAP). Ces données renforcent l'efficacité et l'innocuité de LUMEVOQ® chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) due à la mutation ND4 (ND4-LHON), corroborant ainsi les résultats observés lors des essais cliniques. Notamment, les patients ayant reçu des injections bilatérales ont présenté un gain moyen remarquable de +23 lettres ETDRS dans la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) par rapport au nadir, surpassant les gains observés chez les patients ayant reçu des injections unilatérales.

Ces résultats, présentés lors de la réunion annuelle 2024 de la North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS), indiquent une amélioration visuelle significative chez la majorité des patients traités. Chiara La Morgia, MD, PhD, a souligné la cohérence et la robustesse de ces résultats, en insistant sur leur pertinence pour les patients aux prises avec une déficience visuelle sévère. Avec un ensemble de données plus complet que dans les versions précédentes, ces analyses offrent une perspective définitive sur la trajectoire ascendante soutenue de l'acuité visuelle moyenne après le traitement, ce qui renforce la viabilité du lenadogene nolparvovec en tant qu'option thérapeutique.

En outre, les évaluations de l'innocuité se sont alignées sur les études cliniques antérieures, confirmant le profil d'innocuité favorable de LUMEVOQ® avec des taux comparables d'événements d'inflammation intraoculaire. Ces résultats prometteurs ouvrent un nouveau chapitre dans le paysage thérapeutique des patients atteints de LHON, porteur d'espoir et d'avantages tangibles pour ceux qui souffrent de cette maladie débilitante.