Aileron Therapeutics, Inc. a annoncé des données positives de la cohorte 1 de l'essai clinique de phase 1b en cours évaluant l'innocuité et la tolérabilité du LTI-03 inhalé chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Le LTI-03 est un nouveau peptide lié à la cavéoline-1 qui vise à la fois l'inhibition de la signalisation pro-fibrotique et la survie des cellules épithéliales critiques. Après l'administration par inhalation d'une faible dose de LTI-03 (2,5 mg BID), une tendance positive a été observée dans sept des huit biomarqueurs avec des preuves de réduction de l'expression des protéines profibrotiques produites par les cellules de type basal et les fibroblastes qui contribuent à la progression de la FPI, y compris les données de plusieurs biomarqueurs qui étaient statistiquement significatives, renforçant le potentiel du LTI-03 pour améliorer la fonction pulmonaire et inverser le cours de la FPI.

Douze patients ont été recrutés dans la cohorte 1 de l'essai clinique de phase 1b en cours, trois dans le groupe placebo et neuf dans le groupe actif. Les patients ont subi une bronchoscopie au départ, ont reçu une faible dose de LTI-03 (2,5 mg BID) deux fois par jour pendant 14 jours, suivie d'une bronchoscopie au 14e jour et d'un suivi de sept jours. Les résultats de la cohorte 1 sont les suivants Réduction de l'expression de multiples protéines profibrotiques dans les cellules pathologiques de type basal et les fibroblastes, avec des diminutions statistiquement significatives observées dans les biomarqueurs GAL-7, TSLP et Col-1a1, soutenant le potentiel du LTI-03 à réduire la fibrose, l'inflammation et les changements associés dans le poumon.

Stimulation de la production de solRAGE, un facteur indiquant la santé des cellules épithéliales de type I qui est un aspect critique de la FPI et qui n'a pas été traité. Le LTI-03 n'a pas induit d'inflammation dans les cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC). Les résultats montrent que le LTI-03 est généralement bien toléré et qu'aucun événement indésirable grave n'a été signalé.

L'étude de phase 1b est en cours et les premiers résultats de la cohorte à haute dose sont attendus pour le troisième trimestre 2024.