Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé une présentation à Neuro2023 sur la conception d'ORION, un essai clinique mondial de phase 3 d'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [PB&TURSO]) dans la paralysie supranucléaire progressive (PSP). Neuro2023 : Le symposium international de recherche sur la PSP et la CBD aura lieu du 19 au 20 octobre 2023 à l'hôtel Pan Pacific de Londres, au Royaume-Uni. Conception de l'essai ORION : ORION est un essai clinique de phase 3 mondial, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'AMX0035 par rapport au placebo.

Environ 600 participants seront recrutés en Amérique du Nord, en Europe et au Japon, le début de l'étude étant prévu pour la fin de 2023 en commençant par les États-Unis. Le critère d'efficacité principal évalue le changement dans la progression de la maladie entre le début de l'étude et la semaine 52, mesuré par le score total sur l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS) à 28 éléments, un critère d'évaluation établi et validé dans les essais cliniques sur la paralysie supranucléaire progressive. Les critères secondaires d'efficacité sont la progression de la maladie, mesurée par un score PSPRS modifié en 10 points, et les aspects moteurs des activités de la vie quotidienne, mesurés par la Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part 2 (MDS-UPDRS Part II).

Les résultats exploratoires comprennent les changements dans les activités de la vie quotidienne, les fonctions cognitives, la qualité de vie, la survie globale, les volumes régionaux du cerveau, les biomarqueurs liquides de lésion/inflammation neuronale et le fardeau des soignants. L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées en déterminant la fréquence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE). L'essai de phase 3 ORION a été conçu et planifié en collaboration avec des leaders académiques mondiaux, des personnes vivant avec la PSP et des groupes de défense de l'industrie.

Autres éléments clés de la conception de l'étude : L'étude recrutera des adultes ambulants, âgés de 40 à 80 ans, atteints d'une PSP probable ou possible (également connue sous le nom de syndrome de Richardson) selon les critères 2017 de l'International Parkinson and Movement Disorder Society, et dont les symptômes de la PSP sont apparus il y a moins de 5 ans. Les principaux critères d'éligibilité sont les suivants Un score < 40 sur le PSPRS 28-item ; Un score =24 sur le Mini Mental State Examination ; Partenaire d'étude requis ; Pas d'utilisation de sonde d'alimentation ; et Sur une dose stable de médicaments antiparkinsoniens pendant 60 jours avant l'inscription. Après une période de sélection, les participants seront randomisés dans une proportion de 3 à 2 pour recevoir AMX0035 ou un placebo correspondant pendant 52 semaines (phase randomisée). Pour tous les participants qui termineront la phase randomisée, une phase d'extension ouverte de 52 semaines sera disponible pour un accès continu à AMX0035 afin de mieux caractériser l'efficacité et la sécurité à long terme d'AMX0035 dans cette population.

Des détails supplémentaires concernant le recrutement et les critères d'éligibilité de l'essai seront partagés lors du lancement de l'essai, qui devrait débuter d'ici la fin de l'année 2023.