Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le premier participant a été traité dans le cadre de l'étude ORION, un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium [PB] et taurursodiol [TURSO]) pour le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP). L'essai de phase 3 inclura environ 600 participants dans une centaine de sites aux États-Unis, au Canada, dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et au Japon, ce qui en fait l'essai clinique le plus important à ce jour dans le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP). Le critère principal d'efficacité évaluera le changement dans la progression de la maladie entre le début de l'étude et la semaine 52, mesuré par le score total sur l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS) à 28 éléments, un critère d'évaluation établi et validé dans les essais cliniques sur la paralysie psoriasique.

Les critères secondaires d'efficacité sont la progression de la maladie, mesurée par un score PSPRS modifié en 10 points, et les aspects moteurs des activités de la vie quotidienne, mesurés par la Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part 2 (MDS-UPDRS Part II). Les résultats exploratoires comprennent les changements dans les activités de la vie quotidienne, les fonctions cognitives, la qualité de vie, la survie globale, les volumes régionaux du cerveau, les biomarqueurs liquides de lésion/inflammation neuronale et le fardeau des soignants. La sécurité et la tolérabilité seront évaluées en mesurant la fréquence des événements indésirables apparus au cours du traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE).

Les participants ayant terminé la phase randomisée et contrôlée par placebo de 52 semaines de l'essai auront la possibilité de s'inscrire à une extension ouverte où tous les participants recevront AMX0035 pendant une année supplémentaire. Les premiers résultats sont attendus dans 2 à 3 ans.