AN2 Therapeutics, Inc. a annoncé sa décision de suspendre volontairement le recrutement de la phase 3 de l'essai clinique de phase 2/3 sans faille (EBO-301) évaluant l'épétraborole dans le traitement de la maladie pulmonaire à MAC réfractaire, dans l'attente d'un examen plus approfondi des données. L'essai en double aveugle, contrôlé par placebo, comporte deux bras comparant l'épétraborole plus un traitement de fond optimisé (OBR) à un placebo plus OBR. La pause volontaire a été instituée à la suite d'une analyse globale en aveugle de l'étude de phase 2 en cours, incluant des patients regroupés dans les deux bras de traitement, qui a montré une efficacité potentiellement inférieure à celle attendue.

Cette décision n'est pas due à des problèmes de sécurité. La phase 2 de l'essai a pour but d'éclairer la phase 3 de l'essai. L'entreprise prévoit toujours d'annoncer les données de base de la phase 2 de l'essai à l'été 2024.

La décision de la société d'interrompre le recrutement donne le temps d'évaluer davantage les données de l'étude et au comité indépendant de surveillance de la sécurité des données (DSMB) d'effectuer une évaluation en aveugle et de recommander les prochaines étapes, qui pourraient inclure des changements à la partie Phase 3 du protocole de l'étude. La phase 2 de l'essai a terminé son recrutement en septembre 2023 avec 80 patients. La phase 3 de l'essai a recruté près de 100 patients à ce jour, soit un taux de recrutement plus rapide que prévu.

Les patients déjà enrôlés dans l'essai de phase 2/3 seront autorisés à poursuivre l'étude. Cet essai de supériorité en double aveugle, contrôlé par placebo, utilise un modèle adaptatif pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'épétraborole chez les patients souffrant d'une maladie pulmonaire à MAC réfractaire au traitement. La phase 2 de l'essai (n=80) évalue la réponse clinique à l'aide de divers outils de mesure des résultats rapportés par les patients, ainsi que la sécurité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'épétraborole associé à un OBR, par rapport à un placebo associé à un OBR.

Les résultats de la phase 2 seront utilisés pour informer les mesures de la réponse clinique évaluées dans la phase 3 de l'essai et pour confirmer la taille finale de l'échantillon. L'objectif principal de la phase 3 (n = au moins 234) sera de déterminer si l'association de l'épétraborole et d'un OBR, composé de deux médicaments standard ou plus, est supérieure à l'association d'un placebo et d'un OBR.