Aptose Biosciences Inc. a fourni une mise à jour récente de l'essai clinique de phase 1/2 APTIVATE en cours avec l'agent principal de la société, le tuspetinib, un agent oral à prendre une fois par jour avec un schéma unique de ciblage des kinases, développé pour le traitement des patients atteints de LAM en rechute/réfractaire (R/R). Au 1er août 2023, quinze (15) patients avaient reçu le doublet tuspetinib/venetoclax (TUS/VEN), dix (10) avaient atteint un stade d'efficacité évaluable, et cinq (5) des dix patients évaluables avaient obtenu des réponses précoces (le taux composite de réponse complète (CRc) inclut toute CR, CRh, CRi et CRp). Parmi les dix (10) patients évaluables, neuf (9) avaient échoué à un traitement antérieur au vénétoclax (Prior-VEN), ce qui représente une population émergente avec un besoin médical sévère non satisfait.

Quatre (4) des neuf (9) patients ayant échoué à un traitement antérieur au venetoclax avaient déjà obtenu des réponses avec le TUS/VEN (44% CRc). Trois (3) réponses sont apparues chez sept (7) des patients évaluables présentant un gène FLT3 sauvage (43% CRc), qui représente environ 70% de la population de la LAM, alors qu'il existe peu d'options thérapeutiques et peu de développement pour la population de patients présentant un gène sauvage. En outre, deux (2) des trois (3) patients atteints de FLT3 muté (67 %) ont obtenu des réponses.

Il est important de noter que la combinaison TUS/VEN continue d'être sûre et bien tolérée.