Aridis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les premiers résultats préliminaires de l'étude de phase 2a randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de l'AR-501, qui a évalué la sécurité et la pharmacocinétique de trois doses croissantes d'AR-501 administrées sous forme d'aérosol inhalé chez des patients atteints de fibrose kystique (FK) et présentant des infections bactériennes confirmées à Pseudomonas aeruginosa et d'autres infections potentielles. L'étude a été menée avec le soutien financier de la Cystic Fibrosis Foundation. AR-501 est en cours de développement sous la forme d'un schéma posologique inhalé à raison d'une fois par semaine, auto-administré à l'aide d'un dispositif de nébulisation disponible dans le commerce.

Principaux résultats : Les critères d'évaluation primaires et secondaires de l'étude, à savoir l'innocuité et la pharmacocinétique, ont été atteints. Trois doses hebdomadaires d'AR-501 administrées par inhalation, à raison de 6,4 mg, 20 mg et 40 mg, ont été bien tolérées par les patients atteints de fibrose kystique. Aucun événement indésirable grave lié au médicament n'a été observé. La majorité des effets indésirables apparus au cours du traitement étaient de nature respiratoire et de gravité légère à modérée ; les patients atteints de FK ont obtenu une absorption élevée de l'AR-501 dans les voies respiratoires, mesurée par les concentrations dans les expectorations, à des niveaux qui étaient plus de 50 fois supérieurs à ceux requis pour l'inhibition de la bactérie cible P. L'administration par voie inhalée a permis une absorption respiratoire du gallium (AR-501) plus de 10 fois supérieure à celle des études cliniques antérieures sur le gallium par voie intraveineuse (IV), qui a entraîné une amélioration de la fonction pulmonaire et une réduction de la bactérie P. aeruginosa.

L'étude a été principalement conçue comme un essai de sécurité et de pharmacocinétique chez des sujets atteints de mucoviscidose et cliniquement stables. En raison de l'hétérogénéité de l'utilisation simultanée de médicaments (modulateurs du canal CFTR et antibiotiques) chez les sujets de l'étude, les objectifs exploratoires, tels que la charge microbiologique de P. aeruginosa et la fonction pulmonaire (VEMS), n'ont pas été établis dans cette étude.