Ascendis Pharma A/S a annoncé de nouvelles analyses des parties en aveugle et en cours d'extension ouverte (OLE) d'ACcomplisH, l'essai de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et à dose croissante de TransCon CNP chez des enfants âgés de 2 à 10 ans atteints d'achondroplasie. Dans cet essai, les 57 patients ont maintenant terminé une année de traitement avec TransCon CNP (navepegritide) à 100 µg/kg/semaine, la dose convenue avec les agences réglementaires pour le bras actif de l'essai pivot ApproaCH. Ascendis a analysé les données disponibles pour les patients qui ont reçu TransCon CNP à la dose de 100 µg/kg/semaine en aveugle ou en OLE et qui ont été traités pendant un an (n=19), par rapport à ceux qui ont reçu un placebo pendant un an (n=15).

Les résultats ont montré que ces patients traités par TransCon CNP (données disponibles pour 9-16 patients) ont montré des améliorations significatives de la qualité de vie liée à la santé et de l'impact de la maladie par rapport à ceux recevant un placebo (données disponibles pour 5-13 patients). Les évaluations ont été réalisées à l'aide du SF-10 et de l'Achondroplasia Child Experience Measure (ACEM), avec une amélioration statistiquement significative des résultats chez les patients traités par TransCon CNP par rapport à ceux recevant le placebo : SF-10 Résumé physique (p=0,002, à partir de 5 ans) ; ACEM Fonction de la vie quotidienne (p=0,047) et ACEM Bien-être émotionnel (p=0,045). Les 46 enfants qui sont passés du placebo ou d'une dose plus faible de TransCon CNP à la dose de 100 µg/kg/semaine dans l'étude OLE ont montré une amélioration de leur croissance après un an de traitement, similaire aux bénéfices de croissance observés chez les 11 enfants traités avec 100 µg/kg/semaine dans la période randomisée en double aveugle d'un an d'ACcomplisH.

TransCon CNP (navepegritide) est un promédicament expérimental de la CNP, administré une fois par semaine et conçu pour fournir une libération soutenue de la CNP active permettant une exposition continue pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie. De plus amples détails sur les résultats seront communiqués au début de l'année prochaine.