Les résultats exploratoires mis à jour de l'étude de phase III TOPAZ-1 ont montré que IMFINZI (durvalumab) d'AstraZeneca, en association avec une chimiothérapie standard, présentait un avantage cliniquement significatif en matière de survie globale à long terme à trois ans pour les patients atteints d'un cancer avancé des voies biliaires (CTB). Ces résultats de TOPAZ-1, qui représentent le plus long suivi de survie jamais rapporté pour un essai de phase III randomisé à l'échelle mondiale dans ce contexte, seront présentés le 18 avril lors de la 2024 Cholangiocarcinoma Foundation Conference à Salt Lake City, en Utah. Après plus de trois ans (suivi médian de 41,3 mois), les résultats ont montré que l'association IMFINZI et chimiothérapie réduisait le risque de décès de 26 % par rapport à la chimiothérapie seule (selon un rapport des risques [RR] de 0,74 ; intervalle de confiance [IC] de 95 %, 0,63-0,87).

La SG médiane était de 12,9 mois pour IMFINZIplus chimiothérapie contre 11,3 mois pour la chimiothérapie seule. Plus de deux fois plus de patients traités par IMFINZI étaient en vie après trois ans par rapport à ceux traités par chimiothérapie seule (14,6 % contre 6,9 %). L'essai TOPAZ-1 a atteint le critère d'évaluation principal de la SG en octobre 2021 lors d'une analyse intérimaire planifiée, montrant que l'association réduisait le risque de décès de 20 % par rapport à la chimiothérapie seule (selon un HR de 0,80 ; IC à 95 %, 0,66-0,97 ; p bilatéral = 0,021 à un seuil de signification statistique de 0,03).

L'association IMFINZI et chimiothérapie a continué d'être bien tolérée, et aucun nouveau signe d'innocuité n'a été observé lors d'un suivi plus long. Les résultats ont montré que 15,4 % des patients ont subi des effets indésirables graves liés au traitement avec l'association IMFINZI et chimiothérapie, contre 17,3 % avec la chimiothérapie seule.