Beam Therapeutics Inc. a annoncé l'approbation de sa demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé pour BEAM-302, un éditeur de base in vivo, en tant que traitement potentiel pour les patients souffrant d'un déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD). Les données précliniques ont démontré la capacité de BEAM-302 à augmenter de manière significative les niveaux d'alpha-1 antitrypsine (AAT) corrigés et fonctionnels et à réduire la protéine AAT mutante PiZ dans des modèles de maladies de rongeurs in vivo à des doses cliniquement pertinentes. Ces résultats confirment le potentiel de BEAM-302 à corriger efficacement la mutation PiZ à l'origine de la maladie après une dose unique et à traiter potentiellement les maladies hépatiques et pulmonaires associées à l'AATD.

L'essai clinique de phase 1/2 est une étude ouverte à doses croissantes qui évaluera la sécurité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'efficacité de BEAM-302 initialement chez des patients atteints d'une maladie pulmonaire associée à l'AATD. Le plan de l'étude comprend une partie d'exploration de la dose suivie d'une partie d'expansion de la dose afin d'identifier la dose optimale à utiliser dans une étude pivot. La société prévoit de lancer l'essai de phase 1/2 de BEAM-302 au Royaume-Uni au cours du premier semestre 2024.

BEAM-302 est une formulation de nanoparticules lipidiques (LNP) ciblant le foie et contenant des réactifs d'édition de base conçus pour corriger avec précision la mutation PiZ, une erreur génétique d'une seule lettre présente chez la majorité des patients homozygotes sévères (PiZZ) atteints d'AATD. Beam est une organisation axée sur les valeurs, qui se consacre à son personnel, à la science de pointe et à une vision consistant à fournir des traitements à vie aux patients souffrant de maladies graves.