Eisai, partenaire de BioArctic AB (publ), a annoncé que le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux central et périphérique (PCNS) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a voté à l'unanimité que les données de l'essai clinique de phase 3 Clarity AD d'Eisai confirment le bénéfice clinique de LEQEMBI® (lecanemab-irmb) 100 mg/mL en injection intraveineuse pour le traitement de la maladie d'Alzheimer (MA). LEQEMBI a reçu l'approbation accélérée de la FDA pour le traitement de la maladie d'Alzheimer au stade précoce le 6 janvier 2023. La date d'action de la PDUFA pour l'approbation traditionnelle de LEQEMBI a été fixée au 6 juillet 2023, avec désignation d'examen prioritaire.

En outre, les membres du comité ont confirmé le profil risque-bénéfice global de LEQEMBI, la pertinence clinique des données et ont discuté de son utilisation dans des sous-groupes spécifiques, y compris les patients homozygotes pour l'Apolipoprotéine E (ApoE) e4, les patients nécessitant un traitement concomitant avec des agents anticoagulants et les patients atteints d'angiopathie amyloïde cérébrale. La décision unanime du panel d'experts indépendants s'appuie sur la demande supplémentaire de licence biologique (sBLA) qui inclut les données de l'essai clinique mondial de confirmation de phase 3 Clarity AD d'Eisai. L'essai Clarity AD a atteint son objectif principal préspécifié, démontrant un ralentissement hautement statistiquement significatif du déclin cognitif et fonctionnel (27%, p=0,00005) par rapport au placebo sur une période de 18 mois.

Des effets de traitement hautement significatifs sur le plan statistique ont également été observés pour tous les critères d'évaluation secondaires contrôlés par la multiplicité qui ont examiné les changements cognitifs et fonctionnels à l'aide d'autres échelles validées. Les effets indésirables les plus fréquents (> 10 %) dans le groupe LEQEMBI étaient des réactions à la perfusion (LEQEMBI : 26,4 % ; placebo : 7,4 %), ARIA-H (combinaison de microhémorragies cérébrales, de macrohémorragies cérébrales et de sidérose superficielle ; LEQEMBI : 17.3 % ; placebo : 9,0 %), ARIA-E (œdème/effusion : 12,6 % ; placebo : 1,7 %), céphalées (LEQEMBI : 11,1 % ; placebo : 8,1 %) et chutes (LEQEMBl : 10,4 % ; placebo : 9,6 %). Les réactions à la perfusion étaient généralement légères à modérées (grade 1-2 : 96%) et se sont produites lors de la première dose (75%).

Les résultats de l'étude Clarity AD ont été présentés lors de la conférence Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD) et publiés simultanément dans la revue médicale à comité de lecture The New England Journal of Medicine. LEQEMBI, un anticorps monoclonal humanisé d'immunoglobuline gamma 1 (IgG1) dirigé contre les formes agrégées solubles (protofibrilles[1] et insolubles de l'amyloïde bêta (Aß), a reçu une approbation accélérée le 6 janvier 2023 et a été lancé aux États-Unis le 18 janvier 2023. L'approbation accélérée est basée sur des données de phase 2b qui ont démontré que LEQEMBI réduisait l'accumulation de plaques Aß dans le cerveau, une caractéristique déterminante de la maladie d'Alzheimer.

Le maintien de l'autorisation peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique de LEQEMBI dans l'essai de confirmation Clarity AD. Le comité consultatif a estimé que l'essai Clarity AD avait permis de vérifier le bénéfice clinique. La date d'action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour l'approbation traditionnelle est le 6 juillet 2023.

Eisai dirige le développement du lecanemab et les soumissions réglementaires à l'échelle mondiale. Eisai et Biogen commercialisent et promeuvent conjointement le produit et Eisai a le pouvoir de décision final. BioArctic a le droit de commercialiser le lecanemab dans la région nordique et Eisai et BioArctic se préparent actuellement à une commercialisation conjointe dans la région.