BioCardia® ?, Inc. a annoncé la fin du recrutement dans son essai CardiAMP Heart Failure Trial et le début d'une discussion avec la FDA sur un second protocole d'étude pivot adapté aux répondeurs de l'essai initial avec l'objectif d'obtenir l'autorisation de mise sur le marché de la FDA. Comme indiqué précédemment, les résultats provisoires de l'essai examinés par le Data Safety Monitoring Board (DSMB) en juillet 2023 ont indiqué que l'essai de phase III CardiAMP Heart Failure n'est pas susceptible d'atteindre le critère principal d'efficacité à 12 mois, en partie parce que les deux groupes d'étude de patients randomisés ont eu de bons résultats. De plus, tous les résultats cliniques inclus dans cette analyse ont favorisé le traitement, y compris : la qualité de vie mesurée par le Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, le NT-proBNP, la distance de marche de six minutes, la fraction d'éjection du ventricule gauche, le volume systolique final du ventricule gauche et le volume diastolique final du ventricule gauche.

BioCardia, avec son leadership clinique, a développé un plan d'étude modifié qui devrait avoir de grandes chances de succès sur la base des données existantes et a entamé des discussions avec la FDA. L'étude proposée CardiAMP Heart Failure II exige que tous les patients aient un NT-proBNP au départ supérieur à 500 pp/ml et a un critère d'évaluation primaire modifié. Ce critère est presque identique à celui d'autres études cliniques en cours sur d'autres thérapies pour cette indication, qui utilisent également des critères d'inclusion avec un seuil de NT-proBNP.

Les calculs statistiques pour ce plan d'étude clinique montrent qu'un essai clinique de taille modeste, basé sur les résultats provisoires, aurait une puissance élevée (probabilité de succès). D'autres modifications de la conception de l'essai proposé comprennent des éléments visant à simplifier la logistique clinique et à réduire le coût de la réalisation de l'étude. Prochaines étapes et événements prévus : BCDA-01 : Essai(s) de thérapie cellulaire CardiAMP pour l'insuffisance cardiaque ; Approbation du protocole FDA de l'essai II CardiAMP HF au quatrième trimestre 2023 ; Quatrième 2023 : Consultation officielle de la PMDA au Japon ; BCDA-02 : Thérapie cellulaire CardiAMP pour l'essai de phase III sur l'ischémie myocardique chronique ; quatrième trimestre 2023 : Achèvement de la cohorte de lancement et transition vers l'essai pivot randomisé ; BCDA-03 : Thérapie cellulaire allogénique par CSM NK1R+ dans l'essai de phase I/II sur l'insuffisance cardiaque aiguë ischémique ; quatrième 2023 : Achèvement de la cohorte à faible dose ; Helix Biotherapeutic Delivery System ; Quatrième 2023 : Mises à jour sur les licences/partenariats.