BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la publication en ligne par le Journal of Allergy and Clinical Immunology des données de l'extension ouverte (OLE) de l'essai APeX-2 portant sur ORLADEYO® (berotralstat) administré par voie orale une fois par jour pour le traitement prophylactique de l'œdème angioneurotique héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus : In Practice (JACI : In Practice). APeX-2 était une étude de phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et en trois parties, évaluant ORLADEYO par rapport à un placebo pour la prévention des crises d'AOH chez 121 patients atteints d'AOH de type I ou de type II. Dans la troisième partie de l'étude (semaines 49-96), tous les patients (n=81) ont été traités par ORLADEYO en ouvert à la dose de 150 mg.

Le critère d'évaluation principal de l'étude était la sécurité et la tolérabilité à long terme, tandis que les critères d'évaluation secondaires comprenaient les taux de crises d'AOH et la qualité de vie (QoL). Les auteurs ont conclu qu'ORLADEYO était généralement bien toléré, qu'il permettait une réduction rapide et durable des crises d'AOH et qu'il améliorait la qualité de vie pendant la durée de l'étude, soit 96 semaines. Les résultats de la troisième partie de l'étude APeX-2 ont été présentés pour la première fois lors du congrès de l'Académie européenne d'allergologie et d'immunologie clinique (EAACI) en juillet 2021.