BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le recrutement du premier patient dans le cadre d'un essai clinique de validation du concept évaluant le BCX10013, un inhibiteur potentiel du facteur D administré par voie orale en une seule prise quotidienne pour le traitement des maladies à médiation du complément. L'objectif de cet essai de validation du concept est de comprendre le profil préliminaire d'efficacité et de sécurité d'un traitement par BCX10013 en prise unique quotidienne. Si les résultats obtenus chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) confirment le potentiel du BCX10013 à se classer parmi les meilleurs de sa catégorie, la société prévoit de passer à un programme pivot chez des patients atteints de maladies rénales à médiation du complément, y compris la néphropathie à IgA (IgAN).

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte à doses croissantes visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et le potentiel thérapeutique du BCX10013 chez un maximum de 15 patients adultes atteints de PNH, dans des pays qui n'ont pas accès au traitement standard par inhibiteurs du complément. RAPIVAB(R) (peramivir injectable) est approuvé aux États-Unis et dans de nombreux marchés mondiaux, et des engagements post-commercialisation sont en cours.