Blueprint Medicines Corporation a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif recommandant l'approbation d'AYVAKYT(R) (avapritinib) pour le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) présentant des symptômes modérés à sévères insuffisamment contrôlés par un traitement symptomatique. AYVAKYT (avapritinib) est un inhibiteur de kinases approuvé par la Commission européenne pour le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique avec néoplasme hématologique associé (SM-AHN) ou de tumeurs stromales gastro-intestinales métastatiques (GIST) portant la mutation PDGFRA D842V. Sous le nom de marque AYVAKIT(R), le médicament est autorisé aux États-Unis pour le traitement de trois indications : les adultes atteints de mastocytose systémique indolente (ISM), les adultes atteints de SM avancée, y compris ASM, SM-AHN et MCL, et les adultes atteints de GIST non résécable ou métastatique présentant une mutation de l'exon 18 de PDGFRA, y compris les mutations D842 V de PDGFRA.

Il est également approuvé sous le nom de marque AYVakIT en Chine continentale pour le traitement des adultes atteints de GIST orastatiques non résécables présentant une mutation de l'exon 18 de PDGFRA.