BioCryst Pharmaceuticals, Inc. et Clearside Biomedical, Inc. ont annoncé la conclusion d'un accord de licence permettant à BioCryst de développer son inhibiteur expérimental de la kallikréine plasmatique, avoralstat, avec le micro-injecteur SCS de Clearside afin de délivrer avoralstat directement au fond de l'œil par l'espace supra-choroïdien pour traiter les patients atteints d'œdème maculaire diabétique (OMD). Avoralstat a une puissance élevée et une faible solubilité, deux caractéristiques importantes pour obtenir une efficacité potentielle avec une fréquence de dosage réduite dans l'œil pour les patients atteints d'OMD. L'administration d'Avoralstat directement dans l'espace suprachoroïdien pourrait permettre à Avoralstat d'inhiber la kallikréine plasmatique aux sites de formation de l'œdème dans l'OMD, soit l'endothélium vasculaire rétinien et choroïdien.

Avoralstat a déjà été évalué dans une formulation orale lors d'un essai clinique de phase 3 chez des patients atteints d'œdème angioneurotique héréditaire (AOH). Dans le cadre du programme d'essai clinique sur l'AOH mené auprès de 276 personnes, Avoralstat administré par voie orale s'est avéré sûr et bien toléré, avec un profil d'effets indésirables similaire à celui du placebo. Selon les termes de l'accord, Clearside recevra de BioCryst un droit de licence initial de 5 millions de dollars.

Clearside peut recevoir jusqu'à 30 millions de dollars supplémentaires en paiements d'étape cliniques et réglementaires, et jusqu'à 47,5 millions de dollars au total en trois paiements d'étape basés sur les ventes après l'approbation, à mesure que les ventes annuelles nettes de produits atteignent 2 milliards de dollars. BioCryst versera à Clearside des redevances échelonnées à un chiffre sur les ventes annuelles nettes de produits à l'échelle mondiale, à trois niveaux, y compris un niveau supérieur de plus de 1,5 milliard de dollars. L'OMD est la cause la plus fréquente de perte de vision chez les diabétiques et au moins un tiers des patients ont une OMD persistante malgré un traitement avec des thérapies anti-VEGF, qui sont administrées par injection mensuelle.

Des données ont montré qu'un taux élevé de kallikréine peut être une cause de non-réponse à la thérapie anti-VEGF. BioCryst organisera une journée de recherche et développement (R&D) à 13 heures (heure de l'Est) dans son Discovery Center of Excellence à Birmingham (AL). Lors de cette journée, BioCryst prévoit de décrire son processus de découverte de médicaments et de présenter d'autres thérapies de son pipeline.

Le webcast en direct et l'enregistrement de la journée R&D seront disponibles en ligne dans la section investisseurs du site web de BioCryst à l'adresse suivante : < URL>.