Le 30 juin 2023, Cumberland Pharmaceuticals Inc. a présenté les résultats d'une analyse intermédiaire de l'essai FIGHT DMD lors de la 29e conférence annuelle de Parent Project Muscular Dystrophy à Dallas, au Texas. L'analyse intermédiaire a été réalisée sur les données de 25 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ("DMD") qui ont terminé six des douze mois de traitement et d'évaluation. Les deux doses d'ifétroban ont été bien tolérées par les participants atteints de DMD âgés de 7 ans ou plus.

Une tendance positive a également été observée au niveau de la force musculaire des jambes, mais aucune différence statistiquement significative n'a encore été identifiée à ce stade précoce. Cumberland développe l'ifétroban, une nouvelle entité chimique pour une série d'indications qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits. L'ifétroban est un antagoniste puissant et sélectif du récepteur du thromboxane-prostanoïde (TPr).

L'ifétroban présente une forte affinité pour le TPr sur de nombreux types de cellules, notamment les plaquettes, les muscles lisses vasculaires et des voies respiratoires, les andibroblastes, et n'a pas d'activité agoniste. L'ifétroban présente également des activités antiplaquettaires, antivasospastiques, antifibrotiques et antibronchospastiques et est efficace dans certains modèles précliniques de vasospasme, de thrombose, de lésions de reperfusion, de fibrose cardiaque, de fibrose pulmonaire et de dysfonctionnement endothélial, y compris dans des modèles qui sont insensibles à l'aspirine. Cumberland sponsorise l'essai FIGHT DMD, une étude de phase II multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo évaluant la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité de deux doses d'ifétroban oral pour le traitement de la cardiomyopathie associée à la DMD, une maladie génétique rare et mortelle.

Cette étude évalue pendant 12 mois l'ifétroban oral chez 24 sujets atteints de cardiomyopathie au stade précoce et 24 sujets atteints de cardiopathie au stade avancé dans 10 centres américains spécialisés dans la cardiomyopathie DMD. Les critères d'évaluation de la sécurité et de l'efficacité comprennent la fraction d'éjection du ventricule gauche par IRM cardiaque, la fonction pulmonaire, la force musculaire quantitative, l'activité quotidienne et les mesures de la qualité de vie. La division des produits orphelins de la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé à Cumberland un financement d'un million de dollars dans le cadre de son programme de subventions pour les produits orphelins afin de soutenir cet essai.

Il s'agit du premier essai sur la DMD à bénéficier d'un tel financement. La société prévoit d'achever chacune des études parrainées par l'ifétroban, d'analyser les données, d'annoncer les premiers résultats, puis de décider de la meilleure voie de développement pour l'enregistrement de l'ifétroban, qui a le potentiel de bénéficier à de nombreux patients atteints de maladies orphelines qui représentent des besoins médicaux non satisfaits.