Faron Pharmaceuticals Ltd. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de la phase 2 de l'essai BEXMAB qui évalue l'innocuité et l'efficacité du bexmarilimab, en association avec le traitement standard, chez des patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire ou récidivant aux agents hypométhylants (HMA), une leucémie myéloïde agressive pour laquelle il n'existe que très peu d'options thérapeutiques. La phase 2 en cours, randomisée et assignée en parallèle, comprend 32 patients atteints de SMD en échec à l'HMA à des doses de 3 mg/kg et 6 mg/kg de bexmarilimab. Les doses ont été sélectionnées conformément à l'initiative Project Optimus de la FDA, qui vise à réformer le paradigme de l'optimisation et de la sélection des doses dans le développement des médicaments oncologiques.

Les patients sont randomisés 1:1 entre les doses avant de passer à l'expansion de l'étude de phase 2/3. Comme indiqué précédemment, les données des 20 premiers patients (10 par groupe de dose) seront examinées pour déterminer l'exposition au bénéfice afin de comparer les deux niveaux de dose sélectionnés. Après la sélection du dosage final, Faron a l'intention de discuter d'un plan d'étude d'enregistrement potentiel avec la FDA.

Faron ouvre actuellement des sites supplémentaires afin d'accélérer le recrutement rapide de l'essai, en prévision d'une future étude d'enregistrement. L'objectif principal de la société est de poursuivre une voie accélérée vers l'homologation pour les SMD réfractaires à haut risque, pour lesquels il n'existe aucune option de traitement. Compte tenu des résultats positifs obtenus à ce jour, la société explorera également le potentiel de l'immunothérapie chez les patients atteints de SMD à faible risque et de leucémie myélomonocytaire chronique (LMC), qui sont actuellement traités par des thérapies à base d'AMH en cas d'aggravation de la maladie, et envisagera d'autres possibilités de développement et d'expansion du bexmarilimab dans les cancers hématologiques sous la forme de partenariats.