Faron Pharmaceuticals Ltd. a annoncé que, selon les directives de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, les syndromes myélodysplasiques (SMD) réfractaires ou récidivants aux agents hypométhylants (HMA) ont été sélectionnés comme première indication pour passer à la phase 2 de l'étude BEXMAB, qui étudie le bexmarilimab en association avec le traitement de référence (SoC). L'étude BEXMAB est une étude multicentrique, menée en Finlande et aux États-Unis, qui évalue la sécurité et l'efficacité du bexmarilimab, un nouvel anticorps humanisé anti-Clever-1, en association avec le SoC chez des patients atteints de leucémies myéloïdes agressives. La phase 2 de l'étude BEXMAB inclura un total de 32 patients atteints de SMD en échec d'HMA.

Les patients seront randomisés 1:1 entre les doses recommandées pour l'expansion (RDE) de 3 mg/kg ou 6 mg/kg de bexmarilimab avant de passer à la phase 2/3 de l'extension de l'étude. Les données des 20 premiers patients (10 par groupe) seront examinées pour déterminer le bénéfice de l'exposition pour les deux niveaux de dose sélectionnés. Après la sélection du dosage final, Faron a l'intention de discuter d'un plan d'étude d'enregistrement potentiel avec la FDA.

Les données de la phase 1 de l'étude ont démontré qu'un engagement optimal de la cible peut être atteint avec un dosage de 3 mg/kg. L'activation immunitaire la plus élevée, observée dans l'accumulation de cellules immunitaires activées dans la moelle osseuse des patients, a été observée à la fois dans les cohortes de 3 mg/kg et de 6 mg/kg.

Les deux doses ont été sûres et bien tolérées jusqu'à présent. Les doses de 3 mg/kg et de 6 mg/kg ont été sélectionnées conformément à l'initiative Project Optimus de la FDA, qui vise à réformer les paradigmes de l'optimisation et de la sélection des doses dans le développement de médicaments oncologiques. Faron a récemment publié des données actualisées et positives de la phase 1 de l'essai BEXMAB.

Le bexmarilimab a produit un taux de rémission de 50 % dans les cohortes à double dose (11 patients sur 22). Huit patients sur 11 ont obtenu une rémission complète de la moelle osseuse, avec ou sans récupération de la numération sanguine. Le taux de réponse global (ORR) le plus élevé, soit 80 %, a été observé dans le groupe de patients atteints de SMD ayant précédemment échoué à l'HMA (4 patients sur 5). La combinaison bexmarilimab /SoC continue d'être bien tolérée à tous les niveaux de dose testés, sans toxicité limitant la dose.

Faron prévoit d'ouvrir des sites supplémentaires aux États-Unis et en Europe pour faire face à l'augmentation de la vitesse de recrutement.